PHARMING GROUP N.V. Pharming Group N.V. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung in seiner klinischen Phase-III-Studie (NCT05438407) bekannt, in der das Prüfpräparat Leniolisib, ein oraler, selektiver Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3K)-Inhibitor, bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren mit aktiviertem Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) untersucht wird. Leniolisib, das in den USA unter dem Markennamen Joenja vermarktet wird, wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) im März 2023 für die Behandlung von APDS bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Pharming plant, die Daten aus dieser 4 11 Jahre alten Studie in die weltweiten Zulassungsanträge für Leniolisib für pädiatrische Patienten mit APDS ab 2025 einzubeziehen.
An der Studie nahmen 21 Kinder mit APDS im Alter von 4 bis 11 Jahren an Standorten in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan teil. Die einarmige, offene klinische Studie prüft die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Leniolisib. Die primären Wirksamkeitsendpunkte der Studie sind eine Verringerung der Größe des Index-Lymphknotens und eine Erhöhung des Anteils der naiven B-Zellen an den gesamten B-Zellen gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Wochen.
Zu den sekundären Endpunkten gehört die Bewertung der Fähigkeit von Leniolisib, die gesundheitsbezogene Lebensqualität auf der Grundlage von Messungen der körperlichen, sozialen, emotionalen und schulischen Funktionsfähigkeit mit Hilfe eines validierten Patientenfragebogens zu verändern. Diese Endpunkte spiegeln die klinischen Ergebnisse früherer Phase-II-III-APDS-Studien mit Leniolisib für Patienten ab 12 Jahren wider. Der erste Patient wurde im November 2023 in einer separaten klinischen Phase-III-Studie behandelt, die Kinder im Alter von 1 bis 6 Jahren mit APDS einschließt, um eine neue pädiatrische Formulierung von Leniolisib zu untersuchen.
Berechtigte Patienten, die an einer der pädiatrischen Studien teilnehmen, werden Leniolisib nach dem ersten 12-wöchigen Behandlungszeitraum noch ein Jahr lang im Rahmen einer offenen Verlängerungsstudie erhalten.
