PharmaEssentia Corporation hat die Einreichung des klinischen Phase-III-Studienprotokolls P1101 für präfibrotische/frühe PMF oder offene PMF mit niedrigem bis mittlerem-1 Risiko bei der chinesischen NMPA aktualisiert. Indikation: Präfibrotische/frühe primäre Myelofibrose oder offene primäre Myelofibrose mit niedrigem bis mittlerem-1 Risiko gemäß DIPSS Plus. Geplante Entwicklungsstufen: Klinische Studie der Phase III und später Beantragung der Marktzulassung.

Aktuelles Entwicklungsstadium: (1)Einreichung des Antrags/Zulassung/Ablehnung der Zulassung/jede der klinischen Studien (einschließlich Zwischenanalyse): Aktueller Stand der Einreichung des klinischen Phase-III-Studienprotokolls für Ropeginterferon alfa-2b (P1101) für erwachsene Patienten mit prä-fibrotischer/früher primärer Myelofibrose oder offener primärer Myelofibrose mit niedrigem bis mittlerem-1-Risiko gemäß DIPSS Plus beim Center for Drug Evaluation (CDE) der China National Medical Products Administration (NMPA): Das Unternehmen reichte das globale multizentrische klinische Studienprotokoll der Phase III am 17. Januar 2024 bei der US-FDA ein und überarbeitete es anschließend gemäß den Empfehlungen der US-FDA. In Anbetracht des verlängerten Überprüfungsprozesses der chinesischen NMPA wurde das überarbeitete Protokoll umgehend am 26. April 2024 dem CDE der chinesischen NMPA zur Überprüfung vorgelegt. Kürzlich hat die U.S. FDA die Bedeutung der Studie hervorgehoben und zusätzliche Empfehlungen zur Überarbeitung der primären Endpunkte des Protokolls gegeben.

Daher hat das Unternehmen proaktiv bei der chinesischen NMPA eine vorübergehende Rücknahme des Protokolls beantragt, um diese Empfehlungen zu berücksichtigen. Nach Abschluss der Überarbeitung des Protokolls beabsichtigt das Unternehmen, die Studie erneut zur Prüfung einzureichen. Marktsituation: Primäre Myelofibrose (PMF) ist eine Myelofibrose (MF), die allein auftritt und zusammen mit Polycythemia Vera (PV) und Essential Thrombocythemia (ET) zu den myeloproliferativen Neoplasmen (MPN) gehört.

Nach Angaben des Orphanet liegt die jährliche Inzidenz von PMF bei etwa 1 Fall pro 100.000 Personen. Bei MF-Patienten mit niedrigem Risiko und Symptomen umfassen die derzeitigen Behandlungen Off-Label-Hydroxyharnstoff (HU) und pegyliertes Interferon sowie in einigen Fällen JAK2-Inhibitoren oder allogene Stammzelltransplantation. JAK2-Inhibitoren sind in erster Linie für Patienten mit MF mit mittlerem bis hohem Risiko indiziert.