Passage Bio, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der globalen klinischen Phase 1/2 upliFT-D-Studie zur Untersuchung von PBFT02, einer Gentherapie mit AAV (Adeno-assoziiertes Virus) zur Behandlung von Patienten mit frontotemporaler Demenz (FTD) mit Granulin (GRN)-Mutationen, behandelt wurde. FTD ist eine Form der früh einsetzenden Demenz, für die keine krankheitsmodifizierenden Therapien zugelassen sind. In der klinischen Studie upliFT-D wird PBFT02 als Einzeldosis mittels Injektion in die Zisterne (ICM) untersucht.

Diese Gentherapie verwendet einen AAV1-Virusvektor, um eine funktionelle Kopie des GRN-Gens, das für Progranulin (PGRN) kodiert, in die Zellen des Patienten einzubringen. PGRN ist ein komplexes und hochkonserviertes Protein, dem zahlreiche Funktionen in der Zellbiologie, der Entwicklung und bei Entzündungen zugeschrieben werden. Neue Erkenntnisse deuten darauf hin, dass ein Mangel an PGRN zu einer lysosomalen Dysfunktion beitragen kann.

FTD-GRN ist eine verheerende Krankheit, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt. Wir hoffen, dass diese Studie Beweise dafür liefern wird, dass PBFT02 eine sinnvolle Behandlungsoption für Erwachsene mit FTD-GRN werden könnte. In der klinischen Studie upliFT-D wird PBFT02 als Einzeldosis durch Injektion in die Zisterna magna (ICM) verabreicht. Diese Gentherapie verwendet einen AAV1-Virusvektor, um eine funktionelle Kopie des GRN-Gens, das für Progranulin (PGRN) kodiert, in die Zellen des Patienten zu bringen.

PGRN ist ein komplexes und hochkonserviertes Protein, dem zahlreiche Funktionen in der Zellbiologie, der Entwicklung und bei Entzündungen zugeschrieben werden. Neue Erkenntnisse deuten darauf hin, dass ein Mangel an PGRN zu einer lysosomalen Dysfunktion beitragen kann.