Passage Bio, Inc. verabreicht ersten Patienten in globaler klinischer Studie zur Behandlung der kindlichen Krabbe-Krankheit
Am 10. März 2022 um 13:00 Uhr
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Passage Bio, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient mit frühkindlicher Krabbe-Krankheit in seiner globalen klinischen Phase 1/2-Studie GALax-C PBKR03, eine Gentherapie mit einem AAV-Virus, erhalten hat. Morbus Krabbe ist eine seltene pädiatrische lysosomale Speicherkrankheit, die durch Mutationen im GALC-Gen verursacht wird, das für Galaktosylceramidase kodiert, ein Enzym, das Galaktosylceramid und Psychosin abbaut. Ohne ausreichende Mengen an Galaktosylceramidase sammelt sich Psychosin an, was zu einem weit verbreiteten Absterben von Myelin-produzierenden Zellen und einer fortschreitenden Schädigung der Nerven sowohl im Gehirn als auch im peripheren Gewebe der betroffenen Kinder führt. Dies ist bei Kindern durch den Verlust von erworbenen Meilensteinen, Starrepisoden, Apnoe, periphere Neuropathie, schwere Schwäche, Unempfindlichkeit gegenüber Reizen, Krampfanfälle, Blindheit und Taubheit gekennzeichnet. Die Lebenserwartung bei frühkindlichem Morbus Krabbe, der schwersten Form, beträgt zwei Jahre. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat PBKR03 als Fast Track, Orphan Drug und seltene pädiatrische Krankheit eingestuft. PBKR03 hat auch von der Europäischen Kommission den Orphan-Status erhalten.
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Passage Bio, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern. Sein klinischer Produktkandidat PBFT02 zielt darauf ab, den Progranulinspiegel zu erhöhen, um die lysosomale Funktion wiederherzustellen und das Fortschreiten der Krankheit bei einer Vielzahl von neurodegenerativen Erkrankungen zu verlangsamen. PBFT02 nutzt ein Adeno-assoziiertes Viruskapsid, um ein funktionelles Granulin-Gen (GRN), das für Progranulin kodiert, über die Cisterna Magna in das Gehirn zu bringen. Die Hauptindikation für PBFT02 ist die frontotemporale Demenz (FTD), die durch Progranulin-Mangel verursacht wird, oder FTD-GRN. Die Entwicklungsprogramme bestehen aus PBFT02 zur Behandlung von FTD-GRN, PBFT02 zur Behandlung von FTD-C9orf72 und amyotropher Lateralsklerose sowie PBFT02 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Zu seinen klinischen Produktkandidaten gehören PBGM01, PBKR03 und PBML04. Es verfügt über ein unbenanntes präklinisches Forschungsprogramm, das mehrere potenzielle Behandlungsziele für die Huntington-Krankheit erforscht.
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