Passage Bio, Inc. FDA genehmigt IND-Antrag für PBML04 zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie
Am 08. Juni 2022 um 13:30 Uhr
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Passage Bio, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag für PBML04 genehmigt hat. PBML04 ist eine Gentherapie, die mit Hilfe von AAV (adeno-assoziierten Viren) zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) entwickelt wird. MLD ist eine seltene, tödlich verlaufende, pädiatrische, lysosomale Speicherkrankheit, für die es derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt. MLD ist eine tödliche Erbkrankheit, die durch Mutationen im Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen hervorgerufen wird, wodurch die Enzymaktivität reduziert wird, was zu einer fortschreitenden Anhäufung von toxischen Sulfatiden im zentralen und peripheren Nervensystem führt.
Ziel ist die Behandlung von MLD im Kindesalter, die durch fortschreitende Muskelschwäche, Steifheit, Gangstörungen und Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet ist und in der Regel im Alter von fünf Jahren tödlich verläuft. Die geschätzte weltweite Inzidenz von MLD liegt bei etwa 1 von 100.000 Lebendgeburten. In der klinischen Phase-1-Studie wird ein AAVhu68-Kapsid zur Expression von ARSA intracisterna magna (ICM) verabreicht, um sowohl das zentrale Nervensystem als auch periphere Manifestationen dieser verheerenden Krankheit zu behandeln.
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Passage Bio, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern. Sein klinischer Produktkandidat PBFT02 zielt darauf ab, den Progranulinspiegel zu erhöhen, um die lysosomale Funktion wiederherzustellen und das Fortschreiten der Krankheit bei einer Vielzahl von neurodegenerativen Erkrankungen zu verlangsamen. PBFT02 nutzt ein Adeno-assoziiertes Viruskapsid, um ein funktionelles Granulin-Gen (GRN), das für Progranulin kodiert, über die Cisterna Magna in das Gehirn zu bringen. Die Hauptindikation für PBFT02 ist die frontotemporale Demenz (FTD), die durch Progranulin-Mangel verursacht wird, oder FTD-GRN. Die Entwicklungsprogramme bestehen aus PBFT02 zur Behandlung von FTD-GRN, PBFT02 zur Behandlung von FTD-C9orf72 und amyotropher Lateralsklerose sowie PBFT02 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Zu seinen klinischen Produktkandidaten gehören PBGM01, PBKR03 und PBML04. Es verfügt über ein unbenanntes präklinisches Forschungsprogramm, das mehrere potenzielle Behandlungsziele für die Huntington-Krankheit erforscht.