Die Nymox Pharmaceutical Corporation hat am 20. Mai um 14:48 Uhr EST von der FDA ein Schreiben zur Ablehnung des Antrags auf ein neues Arzneimittel (NDA) für Fexapotidtriflutat erhalten. Nymox vertritt den Standpunkt, dass noch einige Fragen in einem Folgetreffen geklärt werden müssen und dass es sich um einige erhebliche Unstimmigkeiten handelt. Das Schreiben bezog sich auf eine neue offene Frage zu längerfristigen Sicherheitsdaten und wies darauf hin, dass Nymox längerfristige Sicherheitsdaten in seiner NDA vorlegen müsse.

Längerfristige, vollständige Sicherheitsdaten (bis zu 6 Jahre nach einer einmaligen, niedrig dosierten, nicht systemischen Injektion) wurden von der FDA in früheren Mitteilungen vor der NDA nicht verlangt. Das Unternehmen vertritt den Standpunkt, dass das Sicherheitsprofil von Fexapotid jeder anderen herkömmlichen BPH-Behandlung überlegen ist. 2. Fexapotid ist eine lokale Injektion, bei der das Medikament nach der Behandlung nicht außerhalb der Prostata nachweisbar ist.

Für eine einmalige Injektion (d.h. eine einmalige Verabreichung) mit niedriger Dosis und lokaler Verabreichung liegen die typischen Anforderungen an die Dauer der klinischen Sicherheitsdaten beim Menschen für die Zulassung im Bereich von wenigen Monaten oder weniger. Die Anforderungen für Tierversuche liegen im Allgemeinen bei 2 Wochen. 3. Die FDA stimmte am Ende von Phase 2 zu, dass für eine eventuelle Zulassung ein Jahr Sicherheitsdaten nach einer einmaligen Injektion von Fexapotid 2,5 mg für die zulassungsrelevanten Studien der Phase 3 ausreichen, um die Anforderungen an die klinische Sicherheitsdauer zu erfüllen.

In den zulassungsrelevanten Phase-3-Studien 0017 und 0018 von Nymox wurden diese Daten erreicht, und die vollständigen 12-Monats-Sicherheitsdaten wurden im Zulassungsantrag angegeben. Die FDA hat in der Sitzung vor der Zulassung von Fexapotid detaillierte Sicherheitsanforderungen gestellt, die kategorisch keine Anforderung für längerfristige klinische Sicherheitsdaten für Fexapotid enthielten. 5. Darüber hinaus enthält die NDA sogar längerfristige (2-3 Jahre) vollständige Sicherheitsdaten für Fexapotid von n=344 Probanden in den Phase 3 Studien NX02-0020 und NX02-0022.

In den Daten der Zulassungsstudie für Fexapotid gibt es keine Hinweise auf langfristige unerwünschte Nebenwirkungen.