NurExone Biologic Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Orphan-Drug Designation (ODD) für seine ExoPTEN-Therapie erteilt hat. Damit wird das Potenzial dieser regenerativen Therapie für akute Rückenmarksverletzungen anerkannt, eine Erkrankung, für die es nur wenige wirksame Behandlungen gibt. Der Orphan-Drug-Status bietet Pharmaunternehmen, die Medikamente für seltene Krankheiten entwickeln, d.h. für Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind, erhebliche Vorteileii. Zu diesen Vorteilen gehören Marktexklusivität, finanzielle Anreize, regulatorische Unterstützung und Unterstützung bei der Medikamentenentwicklung.

Insgesamt bietet der Orphan-Drug-Status Anreize und Unterstützung für die Entwicklung bestimmter Behandlungen und verbessert den Zugang zu Therapien für Patienten. Die Erlangung des Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen. Der Orphan-Drug-Status bezieht sich auf die Verwendung von kleinen extrazellulären Vesikeln (EVs) aus mesenchymalen Stammzellen (MSC), die mit kurzer und modifizierter interferierender RNA (siRNA) beladen sind, die auf das Protein Phosphatase und Tensin Homolog (PTEN) abzielt, um akute Rückenmarksverletzungen zu behandeln, wie es in dem in der Entwicklung befindlichen Medikament ExoPTEN des Unternehmens umgesetzt wird.