NLS Pharmaceutics Ltd. gibt ein Zwischen-Update seiner Open Label Extension (OLE) Studie für Quilience® (Mazindol ER) zur Behandlung von Narkolepsie bekannt. Die OLE-Studie bietet Patienten, die die 4-wöchige randomisierte, doppelblinde (DB) Phase-2-Studie für Quilience® abgeschlossen haben, die Möglichkeit, den Arzneimittelkandidaten für weitere 6 Monate als Monotherapie auf einer Open-Label-Basis zu erhalten. Von den 60 Patienten, die die randomisierte, kontrollierte Phase-2-Studie abgeschlossen haben, haben sich 52 Patienten (oder 87% der Teilnehmer) dafür entschieden, in die OLE-Studie überzugehen.

Exzessive Tagesmüdigkeit: Bei den Patienten, die in der randomisierten Phase-2-Studie mit Quilience® behandelt wurden, verbesserte sich die exzessive Tagesschläfrigkeit (EDS) auf der Grundlage der Epworth Sleepiness Scale (ESS) in der OLE-Studie bis zum vierten Behandlungsmonat um zusätzliche 1,8 Punkte (DB- und OLE-Behandlung zusammen). Zu diesem Zeitpunkt lag der durchschnittliche ESS-Wert für diese Patienten bei 9,2, wobei niedrigere Werte eine Verbesserung des Zustands (verbesserte Wachsamkeit) anzeigen. Wichtig ist, dass ESS-Werte von 10 oder darunter als typische Werte für Patienten ohne Narkolepsie angesehen werden.

Als Erweiterung des 4-wöchigen randomisierten Behandlungszeitraums in der Phase-2-Studie deuten diese Daten darauf hin, dass die maximale Wirksamkeit von Quilience® bei EDS nach etwa 3 Monaten Behandlung erreicht wird. Insgesamt verringerte sich der Durchschnittswert für diese Patienten von den Ausgangswerten zu Beginn der randomisierten Phase-2-Studie bis Monat 3 in der OLE um etwa 8,7 Punkte. Bei Patienten, die in der DB-Phase-2-Studie ein Placebo erhielten und in der OLE-Studie auf Quilience® umgestellt wurden, sanken die EDS-Werte in Woche 4 auf ein Niveau, das mit dem der mit Quilience® behandelten Patienten in der randomisierten Studie vergleichbar war. Dieser Effekt blieb in der OLE-Studie bis Monat 3 erhalten, wobei die EDS-Werte knapp über dem "normalen" Bereich lagen.

Wöchentliche Kataplexie-Episoden: Bei Patienten, bei denen eine Kataplexie diagnostiziert und die in der randomisierten Phase-2-Studie mit Quilience® behandelt wurden, lag die durchschnittliche Anzahl der wöchentlichen Kataplexie-Episoden am Ende der 4-wöchigen DB-Phase bei etwa 8, gegenüber einem Ausgangswert von etwa 17,5 zu Beginn der Studie. Während der OLE-Studie sank die durchschnittliche Anzahl der wöchentlichen Kataplexie-Episoden bei diesen Patienten auf 2,1 und blieb bis Woche 12 relativ stabil in einem Bereich von 2 bis 4. Bei Patienten mit Kataplexie, die in der DB-Phase-2-Studie Placebo erhielten, lag die durchschnittliche Anzahl der wöchentlichen Kataplexie-Episoden am Ende der 4-wöchigen Doppelblindphase bei etwa 10,9.

In der OLE-Studie konnten diese Patienten unter der Behandlung mit Quilience® zu den zuvor behandelten Patienten aufschließen und erreichten nach 8 Wochen Behandlung eine durchschnittliche Anzahl von 2,7 wöchentlichen Kataplexie-Episoden. Dieser günstige Effekt blieb bei diesen Patienten bis Woche 12 im Bereich von 2-5 Episoden pro Woche erhalten.