NextCell Pharma AB gab bekannt, dass die schwedische Arzneimittelbehörde einen Antrag auf Durchführung einer Subgruppenanalyse des Behandlungseffekts von ProTrans bei 30 Jugendlichen in der Altersgruppe 12-21 Jahre, die in der ProTrans-Young-Studie behandelt werden, genehmigt hat. Principal Investigator Professor Per-Ola Carlsson und sein Team haben den letzten Patienten in dieser Altersgruppe im Februar 2024 behandelt. Die Genehmigung der Untergruppenanalyse durch die schwedische Arzneimittelbehörde bedeutet, dass der primäre Wirksamkeitsendpunkt nach 12 Monaten ermittelt werden kann.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird als Unterschied in der endogenen Insulinproduktion im Vergleich zwischen ProTrans- und Placebo-behandelten Patienten ein Jahr nach der Behandlung gemessen. Die Ergebnisse der Subgruppenanalyse sollen im zweiten Quartal 2025 vorgelegt werden. ProTrans-Young begann 2022 und ist eine von Prüfärzten initiierte klinische Studie, die von der Universität Uppsala zusammen mit der Universität Linkoping und der Universität Lund geleitet wird.

Ziel ist es, ProTrans für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes zu evaluieren. Der erste Teil der Studie ist eine offene Sicherheitsstudie mit 6 Kindern im Alter von 7 bis 18 Jahren, bei denen kürzlich Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde. Alle Patienten wurden behandelt und das Data Safety Monitoring Board hat empfohlen, mit einem Phase-2-Teil der Studie fortzufahren, in dem zwei Altersgruppen mit jeweils 30 Patienten mit ProTrans oder Placebo behandelt werden.

Die 30 Patienten im Alter von 12 bis 21 Jahren sind behandelt worden; der letzte Patient wurde im Februar behandelt. Die Wirksamkeitsdaten für ein Jahr können somit im Frühjahr 2025 erhoben und vor dem Sommer 2025 vorgelegt werden. Die Subgruppenanalyse wird aus geschäftlichen Gründen durchgeführt und hat keinen Einfluss auf die Fortsetzung der Studie.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung der körpereigenen Insulinproduktion nach 12 Monaten, indem die Konzentration von c-Peptid nach einer Mahlzeit gemessen wird. Daher wird die Untergruppenanalyse die Veränderung über 12 Monate auf Gruppenebene, ProTrans im Vergleich zu Placebo, ohne Bewertung der statistischen Signifikanz vorzeitig darstellen. Die Rekrutierung von 30 Patienten in der jüngeren Untergruppe der Kinder im Alter von 7 bis 11 Jahren ist nach dem Sommer dieses Jahres geplant und wird voraussichtlich bis zum Sommer 2025 dauern.

Die endgültigen Daten aller ProTrans-Young-Patienten werden voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 vorgelegt. NextCell hat sich zum Ziel gesetzt, ProTrans gemeinsam mit einem Partner zu einer Marktzulassung für die Behandlung von Typ-1-Diabetes zu führen. Die Subgruppenanalyse im zweiten Quartal 2025 könnte zu interessanten Gesprächen über Lizenzvereinbarungen führen, um den Beginn der Zulassungsstudie unmittelbar nach Abschluss der Child-Studie zu ermöglichen.