Mirum Pharmaceuticals, Inc. gibt Daten der Phase-2b-Studie EMBARK zur Gallengangsatresie bekannt
Am 18. Dezember 2023 um 14:30 Uhr
Teilen
Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab die ersten Ergebnisse der Phase-2-Studie EMBARK bekannt, in der LIVMARLI® (Maralixibat) als orale Lösung im Vergleich zu Placebo als Begleittherapie zur Kasai-Operation bei Patienten mit Gallengangsatresie untersucht wurde. Der primäre Endpunkt der Studie, die mittlere Veränderung des Bilirubins vom Ausgangswert bis zur Woche 26, sowie die wichtigsten sekundären Endpunkte wurden nicht erreicht. Die Ausgangsmerkmale waren zwischen den Gruppen ausgewogen.
LIVMARLI wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es gab keine neuen Erkenntnisse zur Sicherheit.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei Medikamente: LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung (Livmarli), Cholbam (Cholsäure) Kapseln, und Chenodal (Chenodiol) Tabletten. Livmarli ist ein oral verabreichter, minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den Vereinigten Staaten und verschiedenen anderen Ländern und zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird. Cholbam wird zur Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund des Mangels eines einzelnen Enzyms und zur ergänzenden Behandlung von peroxisomalen Störungen eingesetzt. Das Unternehmen entwickelt auch seinen Produktkandidaten Volixibat für die Behandlung erwachsener Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen weiter.