Medicure Inc. gibt bekannt, dass die FDA die Aufnahme von Patienten in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit vollständig genehmigt hat
Am 23. November 2023 um 23:00 Uhr
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Medicure Inc. gab bekannt, dass die FDA die Aufnahme von Patienten in die pivotale klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Verwendung des Prüfpräparats MC-1 zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung namens Pyridox(am)in-5'-phosphatoxidase (PNPO)-Mangel vollständig genehmigt hat. An der Studie nehmen etwa 10 Patienten an Standorten in den Vereinigten Staaten und Australien teil, und das Unternehmen strebt zunächst eine Marktzulassung in diesen Ländern an. Die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") hat MC-1 sowohl den Orphan Drug Designation als auch den Rare Pediatric Disease Designation für die Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit PNPO-Mangel erteilt.
Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittelagentur ("EMA") MC-1 den Orphan Drug Designation für die Behandlung des PNPO-Mangels erteilt. Gemäß dem Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA), der 2012 in ein Bundesgesetz aufgenommen wurde, erteilt die FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten, bei denen die schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen in erster Linie Personen im Alter von der Geburt bis 18 Jahren betreffen, mit einer Prävalenz von weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Wenn ein neuer Zulassungsantrag ("NDA") für MC-1 für Patienten mit PNPO-Mangel genehmigt wird, hat das Unternehmen möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher ("PRV") von der FDA, der eingelöst werden kann, um eine vorrangige Prüfung für jeden nachfolgenden Zulassungsantrag zu erhalten.
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Medicure Inc. ist ein in Kanada ansässiges Pharmaunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien für den kardiovaskulären Markt in den Vereinigten Staaten. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der Vermarktung und dem Vertrieb von AGGRASTAT (Tirofibanhydrochlorid)-Injektion und ZYPITAMAG (Pitavastatin)-Tabletten in den Vereinigten Staaten, wo sie über die amerikanische Tochtergesellschaft des Unternehmens, Medicure Pharma Inc. Das Unternehmen betreibt außerdem Marley Drug, Inc. (Marley Drug), eine Apotheke mit Sitz in North Carolina, die ein erweitertes Medikamentenprogramm für alle 50 Bundesstaaten, Washington D.C. und Puerto Rico anbietet. Marley Drug hat es sich zur Aufgabe gemacht, den Gesundheitszustand seiner Patienten und der Gemeinden, denen sie dienen, zu verbessern und gleichzeitig die Gesamtkosten des Gesundheitswesens für Arbeitgeber und andere Verbraucher im Gesundheitswesen zu senken. AGGRASTAT ist indiziert zur Senkung der Rate thrombotischer kardiovaskulärer Ereignisse bei Patienten mit akutem Koronarsyndrom ohne ST-Hebungen (NSTE-ACS).
Medicure Inc. gibt bekannt, dass die FDA die Aufnahme von Patienten in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit vollständig genehmigt hat