Marker Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass Zedenoleucel, sein Multi-Tumor-assoziiertes Antigen (multiTAA)-spezifischer T-Zell-Produktkandidat, MT-401, vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) erhalten hat. AML ist eine lebensbedrohliche und chronisch schwächende Krankheit, die unbehandelt rasch fortschreitet und tödlich verläuft. Die Rückfallquote nach der Erstbehandlung ist hoch, und der nächste Schritt für geeignete Patienten ist eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).

Leider kommt es nach einer HSCT häufig zu einem AML-Rückfall und die Ergebnisse sind düster. Patienten, die nach einer HSCT einen RÃŒckfall erleiden, haben eine geschÀtzte mediane Ãœberlebenszeit von weniger als einem Jahr (Estey und Döhner, Lancet, 2006), was den dringenden Bedarf an neuen Therapien verdeutlicht. MT-401 verwendet einen neuartigen, nicht gentechnisch veränderten Ansatz, der mehrere Antigene erkennt, die auf den Tumorzellen exprimiert werden, und so die Tumorflucht minimieren soll.

MT-401 wird derzeit in einer klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von rezidivierter AML nach allogener HSCT untersucht und wurde so konzipiert, dass es speziell auf vier verschiedene Antigene abzielt, die bei AML hochreguliert sind, aber auf normalen Zellen nur begrenzt exprimiert werden. In der Europäischen Union wird der Orphan-Drug-Status für Medikamente zur Behandlung von lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Krankheiten vergeben, von denen nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Ausweisung als Orphan Drug durch die EMA ist eine wichtige Unterstützung, um die Entwicklung und Marktreife von notwendigen Medikamenten für solche seltenen Krankheiten zu beschleunigen.

Dieser Status wird Marker Therapeutics dabei helfen, MT-401 weiterzuentwickeln, um eine bedeutende Lücke in der Behandlung von AML zu schließen, und bietet Marker Therapeutics eine Reihe von potenziellen Vorteilen, darunter zehn Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung, reduzierte Zulassungsgebühren und unschätzbare wissenschaftliche Beratung durch die EMA während der Entwicklungsphase des Medikaments.