Lexicon Pharmaceuticals, Inc. gab auf der 42. jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference, die vom 8. bis 12. Januar 2024 stattfindet, ein Update zu Geschäft und Pipeline bekannt. Das Unternehmen wird sich auch darauf konzentrieren, INPEFA in der medizinischen Fachwelt durch medizinische Publikationen und Kongresspräsenz bekannt zu machen. Die klinischen Daten aus den INPEFA-Studien zur Herzinsuffizienz und der einzigartige Mechanismus der Hemmung von SGLT1 und SGLT2 sprechen für eine lebenslange Behandlungsmöglichkeit bei HCM, einer Erkrankung mit hohem ungedecktem Bedarf, von der etwa eine Million Menschen in den USA betroffen sind. In Gesprächen mit der FDA hat sich Lexicon auf ein Protokoll für eine einzelne Phase-3-Studie geeinigt, das einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für eine Erweiterung des INPEFA-Labels unterstützen könnte, der sowohl Patienten mit obstruktiver als auch mit nicht-obstruktiver HCM umfasst.

Erkundung eines möglichen Weges zur Behandlung von Typ-1-Diabetes: Lexicon und die FDA haben sich darauf geeinigt, das anhängige Verfahren im Zusammenhang mit dem Antrag von Lexicon auf einen Verwaltungsausschuss zu der Frage, ob es Gründe für die frühere Ablehnung des Zulassungsantrags für Sotagliflozin bei Typ-1-Diabetes durch die FDA gab, zu unterbrechen, um Gespräche über einen möglichen Weg für die Zulassung von Sotagliflozin bei Typ-1-Diabetes zu führen, die derzeit im Gange sind. In den USA leiden schätzungsweise 20 Millionen Patienten an neuropathischen Schmerzen und etwa 5 Millionen Patienten an DPNP, wobei die derzeitige Standardbehandlung oft unzureichend ist und unerwünschte Nebenwirkungen hat. LX9211 hat das Potenzial, der erste nicht-opioide Ansatz mit einem neuartigen Mechanismus seit über zwei Jahrzehnten in diesem großen, unterversorgten Markt zu sein.

LX9211 zeichnet sich dadurch aus, dass es in seiner Phase 2 Proof-of-Concept-Studie einen klinischen Erfolg im Vergleich zu Placebo erzielt hat, ein wichtiger Erfolg, der den Übergang in die späte Entwicklungsphase und in Zulassungsstudien ermöglicht. LX9211 zeichnet sich darüber hinaus durch den klinischen Erfolg in einer Studie aus, die sich an der Art und Weise orientiert, wie neue DPNP-Medikamente wahrscheinlich in der Praxis eingesetzt werden. In dieser Studie durften die Patienten eine DPNP-Therapie (Gabapentin, Pregabalin oder Duloxetin) in stabiler Dosierung beibehalten, ohne dass sie gezwungen waren, Therapien abzusetzen, die zwar unzureichend sind, aber dennoch einen Nutzen bringen könnten. Die Patientenrekrutierung für die Phase-2b-Studie PROGRESS läuft derzeit, und die Daten werden für das zweite Quartal 2025 erwartet.