Larimar Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Genehmigung erteilt hat, die vierwöchige, placebokontrollierte Phase-2-Dosierungsexplorationsstudie mit CTI-1601 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FA) mit einer 50-Milligramm-Kohorte fortzusetzen, bei der die Teilnehmer in den ersten 14 Tagen täglich und anschließend bis zum 28. Darüber hinaus hat die FDA den Beginn der Open-Label-Extension-Studie (OLE) von Larimar genehmigt. Die Teilnehmer an der OLE-Studie erhalten täglich 25 mg CTI-1601.

CTI-1601 ist eine neuartige Proteinersatztherapie, die darauf abzielt, Frataxin in die Mitochondrien von Patienten mit FA zu bringen, die einen niedrigen Frataxinspiegel aufweisen. Larimar erhielt die Genehmigung, seine Phase-2-Studie auf eine 50-mg-Kohorte auszudehnen und seine OLE-Studie zu beginnen, nachdem die FDA die vollständige Antwort von Larimar auf seine partielle klinische Unterbrechung geprüft hatte, die unverblindete Daten zur Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) der abgeschlossenen 25-mg-Kohorte der Phase-2-Studie umfasste. Die Daten der abgeschlossenen 25-mg-Kohorte (n = 13) zeigten, dass CTI-1601 im Allgemeinen gut vertragen wurde und die Frataxin (FXN)-Spiegel im Vergleich zu Placebo in allen untersuchten Geweben (Haut und Wangenzellen) am Tag 14 (dem letzten Tag der täglichen Verabreichung in der Studie) gegenüber dem Ausgangswert erhöht waren.

Die weitere Dosissteigerung in den Phase-2- und OLE-Studien sowie der Beginn zusätzlicher klinischer Studien in den USA zur Evaluierung von CTI-1601 hängen von der Überprüfung der Ergebnisse der 50-mg-Kohorte der Phase-2-Studie durch die FDA ab, die in Übereinstimmung mit einer teilweisen klinischen Unterbrechung erfolgt. Teilnehmer, die die Behandlung in der Phase-2-Dosierungsexplorationsstudie abschließen oder die bereits eine frühere klinische Studie mit CTI-1601 abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme an der OLE-Studie von Larimar berechtigt. Die Teilnehmer der OLE-Studie erhalten subkutane Injektionen von 25 mg CTI-1601, die täglich verabreicht werden.

Die Studie wird voraussichtlich im ersten Quartal 2024 beginnen. Zwischenergebnisse werden für das vierte Quartal 2024 erwartet. CTI-1601 wurde als Orphan Drug (USA und Europa), Rare Pediatric Disease (USA), Fast Track (USA) und PRIME (Europa) für FA zugelassen.