Johnson & Johnson gab bekannt, dass das Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) der U.S. Food and Drug Administration (FDA) CARVYKTI (Ciltacabtagene Autoleucel, Cilta-Cel) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom empfiehlt, die mindestens eine vorherige Therapielinie mit einem Proteasom-Inhibitor (PI) und einem immunmodulatorischen Wirkstoff (IMiD) erhalten haben und refraktär gegenüber Lenalidomid sind. Der Ausschuss prüfte die Überlebens- und Sicherheitsdaten aus der Phase-3-Studie CARTITUDE-4 und stimmte einstimmig (11 zu 0) für CARVYKTI®, wobei er die Nutzen-Risiko-Bewertung von CARVYKTI® für die vorgeschlagene Indikation als günstig beurteilte. Ein auf der CARTITUDE-4-Studie beruhender ergänzender Zulassungsantrag für Biologika (sBLA) wird derzeit von der FDA geprüft und soll bis zum 5. April 2024 eingereicht werden (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA).

Der Ausschuss prüfte die Daten der CARTITUDE-4-Studie, der ersten randomisierten Phase-3-Studie zu CARVYKTI®, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von CARVYKTI® im Vergleich zu Pomalidomid, Bortezomib und Dexamethason (PVd) oder Daratumumab, Pomalidomid und Dexamethason (DPd) bei der Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und Lenalidomid-refraktärem multiplem Myelom, die eine bis drei vorherige Therapielinien erhalten hatten, untersucht wurde.1 Diese Daten dienten auch als Grundlage für die jüngste positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zu einer Typ-II-Abweichung für CARVYKTI® bei der Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens eine vorherige Therapie, einschließlich eines IMiD und eines PI, erhalten haben und refraktär gegenüber Lenalidomid sind.2 Die Ergebnisse der CARTITUDE-4-Studie wurden erstmals auf der Jahrestagung 2023 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt und in The New England Journal of Medicine veröffentlicht. Der ODAC wird auf Ersuchen der FDA einberufen, um Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Humanarzneimitteln für die Behandlung von onkologischen Erkrankungen zu prüfen und zu bewerten. Der Ausschuss gibt auf der Grundlage seiner Bewertung unverbindliche Empfehlungen ab; die endgültige Entscheidung über die Zulassung des Medikaments wird jedoch von der FDA getroffen.