Jasper Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) Briquilimab (früher bekannt als JSP191), einem monoklonalen Antikörper, der auf den CD117-Rezeptor (Stammzellfaktor) abzielt, den Orphan-Drug-Status für die Konditionierungstherapie vor einer HKT erteilt hat. Zuvor hatte die US-Arzneimittelbehörde FDA Briquilimab den Orphan-Drug-Status für die HKT sowie den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung der schweren kombinierten Immundefizienz (SCID) zuerkannt. Jasper führt derzeit klinische Studien mit Briquilimab als Konditionierungsmittel vor einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei Patienten mit SCID durch, einer seltenen, lebensbedrohlichen pädiatrischen Erkrankung, von der schätzungsweise 1/58.000 Geburten in der Allgemeinbevölkerung betroffen sind, sowie separat bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) oder myelodysplastischen Syndromen (MDS).

Bei diesen Krankheiten ist die Prognose für die Patienten schlecht und die Transplantationsraten sind aufgrund der erforderlichen hochtoxischen Konditionierung niedrig. Jaspers laufende klinische Studie bei SCID untersucht Briquilimab als Konditionierungsmittel, um eine Stammzelltransplantation bei Patienten zu ermöglichen, die entweder transplantationsunfähig sind oder eine vorherige Stammzelltransplantation mit schlechtem Ergebnis erhalten haben. Jasper hat Daten aus dieser Studie auf mehreren wissenschaftlichen Konferenzen vorgestellt, die zeigen, dass Briquilimab bei mehreren Patienten im Alter von 3 Monaten bis 38 Jahren gut vertragen wurde und keine behandlungsbedingten Nebenwirkungen auftraten.

Es wurde auch eine erfolgreiche Stammzellentransplantation und Immunrekonstitution beobachtet. Jasper hat auch Daten aus einer Studie vorgelegt, die ein verträgliches Sicherheitsprofil und einen vollständigen Spenderchimärismus bei 24 von 24 Patienten mit AML oder MDS gezeigt hat. Bisher gab es keine Berichte über Briquilimab-bedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, klassische akute Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen des Grades II-IV oder transplantationsbedingte Sterblichkeit innerhalb von 100 Tagen.

MDS sind eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen unreife blutbildende Zellen im Knochenmark abnormal werden und keine neuen Blutzellen oder defekte Blutzellen bilden, was zu einer geringen Anzahl normaler Blutzellen, insbesondere roter Blutzellen, führt. Bei etwa einem von drei Patienten kann sich aus MDS eine AML entwickeln, eine schnell fortschreitende Krebserkrankung der Knochenmarkzellen. Beides sind Krankheiten älterer Menschen mit hoher Sterblichkeit.