Invex Therapeutics Ltd. gibt bekannt, dass der Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den PIP des Unternehmens für die Entwicklung von PresendinTM zur Behandlung der idiopathischen intrakraniellen Hypertonie (IIH) bei pubertierenden Jungen und Mädchen unter 18 Jahren akzeptiert hat. In Großbritannien liegt die Gesamtinzidenz der pädiatrischen IIH bei etwa 0,7 pro 100.000 der Bevölkerung, wobei die Inzidenz in Abhängigkeit von Alter und Gewicht auf 4,18 und 10,7 pro 100.000 bei fettleibigen Jungen und Mädchen im Alter von 12 bis 15 Jahren ansteigt. In der Europäischen Union müssen Sponsoren über einen konformen PIP verfügen, bevor sie eine Zulassung für neue Medikamente beantragen können.

Eine erfolgreiche klinische Studie bei Jugendlichen wird es Invex ermöglichen, eine zusätzliche Marktzulassung (MAA) in Europa zu beantragen und damit den Marktzugang in einer jugendlichen Bevölkerungsgruppe zu erweitern, in der die Häufigkeit von IIH weiter zunimmt und die damit verbundenen Gesundheitskosten hoch sind. Bei der vorgeschlagenen pädiatrischen Studie handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie, bei der mindestens 40 post-pubertäre Männer und Frauen mit IIH im Alter von < 18 Jahren (wie oben beschrieben) sowie eine zusätzliche Anzahl erwachsener IIH-Patienten für eine Behandlung mit PresendinTM oder Placebo über 24 Wochen rekrutiert werden. Der primäre Endpunkt wird durch die Veränderung des Papillenödems (Schwellung des Sehnervenkopfes) bestimmt, die mittels optischer Kohärenztomographie über 24 Wochen gemessen wird.

Der intrakranielle Druck (ICP) muss in der vereinbarten pädiatrischen Studie nicht gemessen werden, da die positive Wirkung von PresendinTM auf den ICP bereits in der IIH EVOLVE-Studie nachgewiesen wurde. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten der Studie gehören die mittlere perimetrische Abweichung, die Bewertung von Kopfschmerzen und die Sehschärfe nach 24 Wochen sowie Sicherheitsbewertungen und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten während der Studie. Das endgültige Studiendesign wird sich an den klinischen Ergebnissen der klinischen Phase-III-Studie IIH EVOLVE orientieren.