Die FDA hat den Antrag von Infant Bacterial Therapeutics auf ein neues Medikament für seltene Krankheiten genehmigt. Aufbauend auf der einzigartigen Expertise von Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) in der Entwicklung von Behandlungslösungen für Frühgeborene befindet sich IBT in einem frühen Stadium der Untersuchung der Möglichkeiten zur Entwicklung eines Medikaments zur Vorbeugung von Frühgeborenen-Retinopathie, einer wachsenden und ernsten Erkrankung, die bei Frühgeborenen häufig zur Erblindung führt. Die FDA hat dem Produkt von IBT am 20. September den Orphan Drug Status zuerkannt.

Die Frühgeborenen-Retinopathie betrifft 50-70% der Frühgeborenen, die bei der Geburt weniger als 1.500 Gramm wiegen, und führt in einigen Fällen zur Erblindung der Patienten. Die derzeitigen Behandlungen reichen nicht aus, um den medizinischen Bedarf zu decken. Die Zahl der schweren Fälle ist zwischen 1990 und 2011 von 1,7 auf 14,8 pro 1.000 Frühgeborene gestiegen. Orphan Drugs sind Medikamente oder Biologika, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten oder Störungen bestimmt sind, von denen in den USA weniger als 200.000 Patienten pro Jahr betroffen sind.

Ein Orphan Drug qualifiziert das antragstellende Unternehmen dazu, im Gegenzug für die Entwicklung des Medikaments bestimmte Vergünstigungen von der US-Regierung zu erhalten, wie z.B. Steuerermäßigungen und langfristige Marktexklusivität. Die Zulassung ändert nichts an den üblichen behördlichen Anforderungen und Verfahren zur Erlangung der Marktzulassung für ein Produkt. Folglich müssen alle Aspekte der Entwicklung untersucht werden, einschließlich der klinischen Sicherheits- und Wirksamkeitsdokumentation, die für eine Marktzulassung erforderlich ist.

Bei dem Medikamentenkandidaten handelt es sich um ein Dipeptid, das unter der Leitung von Dr. Josef Neu, Professor an der University of Florida Health, Department of Pediatrics, Division of Neonatology und Dr. Maria Grant, Professorin an der University of Florida Health, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolism entwickelt wurde.