Galectin Therapeutics Inc. meldete das positive Ergebnis der vierten Sitzung des Daten- und Sicherheitsüberwachungsausschusses (DSMB) für NAVIGATE, seiner nahtlosen, adaptiven Phase 2b/3-Studie zu Belapectin bei Patienten mit portaler Hypertension aufgrund von nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) Leberzirrhose. NAVIGATE ist die erste Studie dieser Art und ist ein globales Projekt, bei dem 357 Patienten in 14 Ländern auf fünf Kontinenten randomisiert wurden. Das wichtigste Wirksamkeitsziel ist die primäre Prävention von Ösophagusvarizen.

Zwischenergebnisse aus dem Phase-2b-Teil von NAVIGATE werden für das vierte Quartal 2024 erwartet. In den USA werden jährlich etwa 9.000 Lebertransplantationen durchgeführt. Es gibt keine zugelassenen medikamentösen Therapien für die Behandlung von Leberzirrhose. Das Ziel dieses vierten unabhängigen DSMB war es, die sich abzeichnenden Verträglichkeits- und Sicherheitsprofile von Belapectin weiter zu prüfen.

Auf der Grundlage seiner Überlegungen, zu denen auch eine unverblindete Überprüfung der bisher gesammelten Daten gehörte, kam der DSMB zu dem Schluss, dass NAVIGATE wie geplant und ohne Änderungen fortgesetzt werden kann. Die Studie ist vollständig randomisiert und wird weiterhin eine große Menge an Sicherheitsdaten sammeln, einschließlich der Patienten, die bis zu 36 Monate der Behandlung abgeschlossen haben. Diese vierte Empfehlung stärkt die Zuversicht, dass Belapectin ein vorteilhaftes Nutzen-Risiko-Profil bieten kann.

Aufgrund des zirrhotischen Prozesses und der zahlreichen Komorbiditäten des metabolischen Syndroms, wie Bluthochdruck, Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit, nehmen NAVIGATE-Patienten in der Regel mehrere Medikamente ein und sind dem Risiko schwerer Komplikationen ausgesetzt, einschließlich infektiöser Ereignisse, die durch eine Immunschwäche ausgelöst werden. In diesem medizinisch komplexen Umfeld muss ein Medikamentenkandidat, der für Zirrhose-Patienten entwickelt wurde, sicher und gut verträglich sein. Derzeit haben Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose keine andere Hoffnung als eine Lebertransplantation.

Eine Lebertransplantation ist ein komplexes und teures Verfahren, das eine lebenslange Immunsuppression und eine spezielle Nachsorge erfordert und aufgrund des weltweiten Mangels an Organen und des fehlenden Zugangs dramatisch rationiert ist, was zu unerwünschten Ungleichheiten in Nordamerika und dem Rest der Welt führt. Mit der NASH/MASH-Epidemie und der daraus resultierenden steigenden Zahl von Patienten, die an Leberzirrhose leiden, wird sich der Mangel an Leberorganen nur noch weiter verschärfen, was den dringenden Bedarf an neuen Therapien noch deutlicher macht.