Gain Therapeutics präsentiert positive Daten zu strukturell ausgerichteten allosterischen Regulatoren bei Parkinson und Alzheimer.
Am 15. März 2022 um 13:00 Uhr
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Gain Therapeutics, Inc. präsentierte neue präklinische Daten aus seinen Parkinson- und Alzheimer-Programmen. Diese Ergebnisse wurden in einer Posterpräsentation auf der International Conference on Alzheimer’s (AD) and Parkinson’s Diseases (PD), die vom 15. bis 20. März 2022 virtuell und in Barcelona, Spanien, stattfindet, vorgestellt. Die Daten zeigen, dass die Verbesserung der lysosomalen Funktion durch die Erhöhung des Spiegels und der Aktivität der Glukozerebrosidase (GCase) die wichtigsten pathologischen Merkmale bei a-Synukleinopathien und Alzheimer verbessern kann. Die Wirkung der STARs-Behandlung auf die lysosomale Funktion wurde anhand von zwei Modellen vorgestellt – dem CBE-induzierten PD-Mausmodell und dem Aß 1-42-induzierten neuronalen AD-Modell. Die Präsentation mit dem Titel “Brain-penetrant Structurally targeted Allosteric Regulators for Glucocerebrosidase (GCase) Show Promising Pharmacological Activity in Models of Parkinson Disease” zeigte die folgenden Ergebnisse: Oral bioverfügbare und hirngängige Lead-STARs reduzieren die Neurotoxizität, die sich aus der Akkumulation toxischer oligomerer Spezies von Aß und a-Synuclein ergibt. Im CBE-induzierten Mäusemodell für Parkinson führte die Behandlung mit dem kleinen Molekül STAR zu: Verringerung der CBE-induzierten Neurotoxizität und des motorischen Defizits Verringerung der toxischen Formen von Alpha-Synuclein Verringerung der Neuroinflammation In einem Aß 1-42-induzierten neuronalen AD-Modell führte die Behandlung mit dem kleinen Molekül STAR zu: Verringerung der Aß 1-42-induzierten Neurotoxizität Verringerung des hyperphosphorylierten Tau Erhöhung des neuronalen Überlebens Verbesserung des Neuritennetzwerks Mutationen im GBA1-Gen, das für das lysosomale Enzym GCase kodiert, stellen den häufigsten genetischen Risikofaktor für Morbus Parkinson dar. Eine gestörte GCase-Funktion hat aufgrund ihres Zusammenhangs mit der a-Synuclein-Pathologie bei GBA-assoziierten Morbus Parkinson-Patienten, aber auch bei sporadischem Morbus Parkinson sowie bei verwandten a-Synucleopathien Aufmerksamkeit erregt. Obwohl weniger untersucht, sind verminderte GCase-Spiegel und -Aktivitäten auch an der Pathophysiologie der Alzheimer-Krankheit beteiligt. Die Steigerung der Aktivität von mutierter und Wildtyp-GCase könnte eine therapeutische Strategie für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen darstellen.
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Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger niedermolekularer Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten in verschiedenen therapeutischen Bereichen, darunter Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), Stoffwechselstörungen und andere Krankheiten, die durch den Abbau von Proteinen angegangen werden können, wie beispielsweise die Onkologie. Die Arzneimittelforschungsplattform des Unternehmens, Magellan, entdeckt neuartige allosterische Bindungsstellen auf Proteinen, die an einer Krankheit beteiligt sind, und identifiziert proprietäre kleine Moleküle, die an diese Stellen binden, um die Proteinfunktion zu modulieren und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Der führende Produktkandidat, GT-02287, wird für die Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit entwickelt, einschließlich der Wiederherstellung der GCase-Funktion, der Reduzierung toxischer Lipidsubstrate und toxischer Formen von Alpha-Synuclein, der Verbesserung des Überlebens dopaminerger Neuronen und der Erhöhung des Dopaminspiegels.
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