Fennec Pharmaceuticals reicht bei der U.S. Food and Drug Administration erneut einen Antrag für Pedmark ein
Am 24. März 2022 um 11:00 Uhr
Teilen
Fennec Pharmaceuticals Inc. gab die erneute Einreichung seines Zulassungsantrags für PEDMARK (eine einzigartige Formulierung von Natriumthiosulfat (STS)) zur Vorbeugung von platininduzierter Ototoxizität bei pädiatrischen Patienten im Alter von einem Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren bei der US Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Cisplatin und andere Platinverbindungen sind wichtige Chemotherapeutika für viele pädiatrische bösartige Erkrankungen. Leider verursachen platinhaltige Therapien eine Ototoxizität, d.h. einen Hörverlust, der dauerhaft und irreversibel ist und besonders für die Überlebenden von Kinderkrebs schädlich ist. In den USA und Europa erhalten schätzungsweise über 10.000 Kinder jährlich eine platinhaltige Chemotherapie. Die Häufigkeit der Ototoxizität hängt von der Dosis und der Dauer der Chemotherapie ab, und viele dieser Kinder benötigen lebenslang Hörgeräte. Es gibt derzeit kein etabliertes Mittel zur Vorbeugung dieses Hörverlusts, und nur teure, technisch schwierige und suboptimale Cochlea-Implantate (Innenohrimplantate) haben nachweislich einen gewissen Nutzen. Bei Säuglingen und Kleinkindern, die in kritischen Entwicklungsstadien an Ototoxizität leiden, sind die Sprachentwicklung und die Lese- und Schreibfähigkeit beeinträchtigt, und bei älteren Kindern und Jugendlichen sind die sozial-emotionale Entwicklung und die schulischen Leistungen eingeschränkt. PEDMARK wurde von kooperativen Gruppen in zwei klinischen Phase-3-Studien zum Überleben und zur Verringerung der Ototoxizität untersucht, dem Clinical Oncology Group Protocol ACCL0431 und SIOPEL 6. Beide Studien sind abgeschlossen. Das COG ACCL0431 Protokoll umfasste Krebserkrankungen im Kindesalter, die typischerweise mit einer intensiven Cisplatin-Therapie für lokalisierte und disseminierte Erkrankungen behandelt werden, einschließlich neu diagnostizierter Hepatoblastome, Keimzelltumore, Osteosarkome, Neuroblastome und Medulloblastome. An SIOPEL 6 nahmen nur Hepatoblastom-Patienten mit lokalisierten Tumoren teil. Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Natriumthiosulfat (Handelsname PEDMARQSI) wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft. PEDMARK hat im März 2018 von der FDA die Breakthrough Therapy und Fast Track Designation erhalten.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Fennec Pharmaceuticals Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf seinen Produktkandidaten PEDMARK konzentriert. Das Unternehmen vertreibt sein Produkt über einen Außendienst, zu dem regionale Spezialisten für pädiatrische Onkologie und medizinisch-wissenschaftliche Liaisons gehören, die dazu beitragen, die medizinischen Fachkreise und Patienten über die durch Cisplatin induzierte Ototoxizität und seine Programme zur Unterstützung des Zugangs der Patienten zu PEDMARK aufzuklären. PEDMARK ist eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Therapie, die das Risiko einer Ototoxizität im Zusammenhang mit einer Cisplatin-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit lokalisierten, nicht-metastasierten und soliden Tumoren verringert. Es ist eine Formulierung von Natriumthiosulfat in gebrauchsfertigen Einzeldosis-Fläschchen zur intravenösen Anwendung bei pädiatrischen Patienten. PEDMARK ist ein therapeutisches Mittel mit einem Dosierungsparadigma, das in zwei offenen, randomisierten klinischen Phase-III-Studien, dem Clinical Oncology Group (COG) Protokoll ACCL0431 und SIOPEL 6, untersucht wurde.