Eloxx Pharmaceuticals, Inc. gab wichtige Updates zur Pipeline bekannt. Erster Patient in klinischer Phase-1-Studie mit ZKN-013 behandelt: Die ersten beiden Probanden wurden in der laufenden Phase-1-Studie mit ZKN-013 an gesunden Probanden mit einer aufsteigenden Dosis verabreicht. ZKN-013 wurde entwickelt, um Nonsense-Mutationen zu überwinden, die ein vorzeitiges Stoppcodon verursachen, das zu einer nicht funktionsfähigen Proteinproduktion führt, wie z.B. bei rezessiver dystrophischer Epidermolysis Bullosa (RDEB), junctionaler Epidermolysis Bullosa (JEB) und familiärer adenomatöser Polyposis (FAP).

Diese Phase-1-Studie untersucht die Sicherheit und Pharmakokinetik an gesunden Freiwilligen. ZKN-013 wurde exklusiv an Almirall, S.A. lizenziert, das die weltweiten Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von ZKN-013 besitzt. Im Rahmen der Lizenzvereinbarung hat Eloxx Anspruch auf zusätzliche Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteine in Höhe von bis zu 470 Millionen US-Dollar sowie auf gestaffelte Lizenzgebühren auf alle potenziellen weltweiten Verkäufe.

Positives Feedback aus der PIND-Sitzung mit der FDA für die klinische Entwicklung von ELX-02 bei NMAS-Patienten in den USA: Eloxx hat von der FDA das endgültige Protokoll des gemischten PIND-Meetings erhalten, das das Unternehmen mit der Abteilung für Kardiologie, Hämatologie, Endokrinologie und Nephrologie (Office of Cardiology, Hematology, Endocrinology, and Nephrology - Division of Cardiology and Nephrology) abgehalten hat, und zwar persönlich und per Videokonferenz. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die positiven Rückmeldungen und Hinweise der FDA den Weg für die Einreichung eines IND-Antrags ebnen, um eine validierende klinische Phase 2-Studie in den USA mit ELX-02 bei NMAS-Patienten einzuleiten. Im Rahmen des Treffens prüfte die FDA die klinischen Daten der drei Patienten aus der in Großbritannien durchgeführten Phase-2-Studie und gab Feedback zum vorgeschlagenen klinischen Studiendesign.

Im April 2024 erteilte das FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) die Orphan Drug Designation für ELX-02 zur Behandlung des Alport-Syndroms.