Edgewise Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der jährlichen klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) EDG-5506 vorstellen wird, ein Prüfpräparat, das die verletzungsanfälligen schnellen Skelettmuskelfasern bei Dystrophinopathien schützen soll. Die Konferenz findet vom 19. bis 22. März 2023 im Hilton Anatole in Dallas, TX, statt. EDG-5506 ist ein oral verabreichtes kleines Molekül zur Verhinderung von Muskelschäden, die durch mechanischen Stress bei Dystrophinopathien wie DMD und BMD verursacht werden.

EDG-5506 verfügt über einen neuartigen Wirkmechanismus, der darauf abzielt, die durch das Fehlen oder den Verlust von funktionellem Dystrophin verursachten übermäßigen Muskelschäden selektiv zu begrenzen. Indem EDG-5506 auf die fortschreitende Muskelschädigung einwirkt, die zu Funktionseinschränkungen führt, hat es das Potenzial, einem breiten Spektrum von Patienten zu helfen, die an schwächenden seltenen neuromuskulären Erkrankungen leiden. Es wird voraussichtlich als Einzeltherapie eingesetzt werden, könnte aber auch in Kombination mit verfügbaren und in der Entwicklung befindlichen Therapien einen zusätzlichen Nutzen bieten.

Im August 2021 erteilte die US Food and Drug Administration (FDA) EDG-5506 den Fast-Track-Status für die Behandlung von Menschen mit BMD. Das Unternehmen hat eine klinische Studie der Phase 1 mit EDG-5506 abgeschlossen, die die Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Pharmakodynamik von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Freiwilligen (Phase 1a) und bei Erwachsenen mit BMD (Phase 1b) untersuchen soll (NCT04585464). In ARCH, einer offenen, einzentrigen Studie (NCT05160415) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und PK, wurde ein Rückgang der Biomarker für Muskelschäden und eine tendenzielle Verbesserung von NSAA beobachtet.

CANYON, eine Phase-2-Studie (NCT05291091), untersucht die Sicherheit, PK, Biomarker und funktionelle Messungen bei Teilnehmern mit BMD. LYNX, eine Phase-2-Studie (NCT05540860), untersucht die Sicherheit, PK und Biomarker von Muskelschäden bei Teilnehmern mit DMD.