Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten, die durch Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) selektiv Gene ausschalten, die Krankheiten verursachen oder zu ihnen beitragen. Die GalXC-RNAi-Technologieplattform des Unternehmens besteht aus seiner auf die Leber ausgerichteten GalXC-Technologie und der GalXC-Plus-Technologie für Gewebe außerhalb der Leber. Die Produktlinie des Unternehmens umfasst Nedosiran, RG6346, Belcesiran und DCR-AUD. Das Hauptprodukt Candiadat Nedosiran ist ein RNAi-Arzneimittelkandidat, der für die Behandlung von Hyperoxalurie (PH) entwickelt wurde. RG6346 für die Behandlung der chronischen Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV). Belcesiran zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierten Lebererkrankungen (AATLD). DCR-AUD für die Behandlung der Alkoholabhängigkeit (AUD).
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