Denali Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung eines Portfolios von Produktkandidaten, die die Blut-Hirn-Schranke (BHS) für neurodegenerative Erkrankungen und lysosomale Speicherkrankheiten überwinden sollen. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio von niedermolekularen und biotherapeutischen Medikamenten, das sieben Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung für sieben Indikationen sowie präklinische therapeutische Kandidaten umfasst. Zu den drei Programmen in der späten Entwicklungsphase gehören Tividenofusp alfa (DNL310) für Mukopolysaccharidose II (MPS II), BIIB122/DNL151 (LRRK2-Inhibitor) für die Parkinson-Krankheit und DNL343 (eIF2B-Aktivator) für amyotrophe Lateralsklerose (ALS). SAR443820/DNL788 (RIPK1-Inhibitor) wird in einer Phase-II-Studie für Multiple Sklerose (MS) untersucht. Darüber hinaus gibt es eine Phase-I/II-Studie mit TAK-594/DNL593 zur Behandlung der Frontotemporalen Demenz-Granulin (FTD-GRN) und eine Phase-I/II-Studie mit DNL126 zur Behandlung von MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom).
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