Concert Pharmaceuticals, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse seiner kürzlich abgeschlossenen klinischen Phase-3-Studie THRIVE-AA1 bekannt, in der das oral verabreichte Prüfpräparat CTP-543 bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Alopecia areata, einer Autoimmunerkrankung, die zu lückenhaftem oder vollständigem Haarausfall der Kopfhaut führt, untersucht wurde. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt für THRIVE-AA1 war der Prozentsatz der Patienten, die in der 24. Behandlungswoche einen absoluten SALT-Wert (Severity of Alopecia Tool) von 20 oder weniger erreichten. Die Behandlung mit CTP-543 war im Allgemeinen gut verträglich.

Die wichtigsten sekundären Endpunkte waren der prozentuale Anteil der Patienten, die in Woche 24 auf einer Skala für die Haarzufriedenheit (Patient Reported Outcome, PRO) ansprachen, und der prozentuale Anteil der Patienten, die in den Wochen 20, 16, 12 und 8 jeweils einen absoluten SALT-Wert von 20 oder weniger erreichten. Alle wichtigen sekundären Endpunkte wurden mit statistischer Signifikanz in beiden Dosisgruppen erreicht. Die Patienten, die an THRIVE-AA1 teilnahmen, mussten mindestens 50% Haarausfall auf der Kopfhaut aufgrund von Alopecia areata haben, gemessen mit dem SALT-Wert. Ein SALT-Wert von 100 steht für totalen Haarausfall auf der Kopfhaut, während ein Wert von 0 für keinen Haarausfall auf der Kopfhaut steht.

Der durchschnittliche SALT-Score aller Patienten lag bei 85,9 (was einer durchschnittlichen Kopfhautbehaarung von weniger als 15% entspricht). Ein statistisch signifikanter Anteil der Patienten, die entweder mit 8 mg zweimal täglich oder mit 12 mg zweimal täglich CTP-543 behandelt wurden, verzeichnete im Vergleich zu Placebo ein starkes Nachwachsen der Kopfhaut. Der Anteil der Patienten, die einen SALT-Score von 20 oder weniger erreichten (was bedeutet, dass 80 % oder mehr Kopfhaarbedeckung erreicht wurde), betrug am 24-Wochen-Endpunkt 41,5 % in der Gruppe mit einer Dosis von 12 mg zweimal täglich und 29,6 % in der Gruppe mit einer Dosis von 8 mg zweimal täglich, verglichen mit 0,8 % der Patienten in der Placebogruppe.

Der Behandlungsunterschied für beide Dosisgruppen von CTP-543 im Vergleich zu Placebo war statistisch signifikant (p < 0,0001). Das Sicherheitsprofil von CTP-543 in THRIVE-AA1 stimmte mit dem früherer Studien überein. Die häufigsten (=5%) Nebenwirkungen in jeder Dosisgruppe waren Kopfschmerzen, Akne, Infektionen der oberen Atemwege, erhöhte Kreatinkinase-Werte, COVID-19-Infektion und Nasopharyngitis.

Infektionen der oberen Atemwege traten in der Placebogruppe häufiger auf als in einer der beiden CTP-543-Dosisgruppen. Im Rahmen der Studie wurden keine Lungenembolien oder tiefe Venenthrombosen beobachtet. Ein Patient, der mit der Dosis von 8 mg zweimal täglich behandelt wurde, und ein Patient, der mit der Dosis von 12 mg zweimal täglich behandelt wurde, entwickelten Herpes zoster (Gürtelrose).

Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden bei neun Patienten gemeldet, wobei nur bei einem Patienten (in der Gruppe mit einer Dosis von 8 mg zweimal täglich) Ereignisse (2) auftraten, die als möglicherweise behandlungsbedingt eingestuft wurden. Vier Patienten, die über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse berichteten, waren in der Placebogruppe. Concert beabsichtigt, die vollständigen Ergebnisse dieser Studie für eine zukünftige wissenschaftliche Veröffentlichung und Präsentation vorzulegen.

Diese Daten sollen zusammen mit den Daten von THRIVE-AA2, einer zweiten klinischen Phase-3-Studie, die Grundlage für einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) bilden, der in der ersten Hälfte des Jahres 2023 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht werden soll, sofern die Ergebnisse von THRIVE-AA2 positiv ausfallen. Die ersten Daten aus THRIVE-AA2 werden für das dritte Quartal 2022 erwartet.