Bristol Myers Squibb gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) eine beschleunigte Zulassung für Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), eine CD19-gerichtete chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) oder kleinem lymphatischem Lymphom (SLL), die mindestens zwei vorherige Therapielinien erhalten haben, darunter einen Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor und einen B-Zell-Lymphom 2 (BCL-2)-Inhibitor. Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Ansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in bestätigenden Studien abhängig gemacht werden.

Bei R/R CLL oder SLL wird Breyanzi im Rahmen eines Behandlungsverfahrens verabreicht, das in einer einmaligen Infusion* mit einer Einzeldosis von 90 bis 110 x 106 CAR-positiven lebensfähigen T-Zellen gipfelt. Bitte beachten Sie den Abschnitt Wichtige Sicherheitsinformationen weiter unten, einschließlich der WARNHINWEISE für Breyanzi in Bezug auf das Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS), neurologische Toxizitäten und sekundäre hämatologische Malignome. CLL und SLL gehören zu den häufigsten Arten von B-Zell-Lymphomen.

Die Behandlung von Menschen mit CLL oder SLL besteht in erster Linie aus zielgerichteten Therapien einschließlich BTK- und BCL-2-Inhibitoren. Allerdings erleiden die Patienten nach einer Frühbehandlung mit diesen Therapien häufig einen Rückfall oder werden refraktär, und es gibt keinen etablierten Behandlungsstandard für Patienten mit doppelt exponierter CLL oder SLL. Wenn Patienten einen Rückfall erleiden oder refraktär gegenüber diesen Therapien werden, haben sie nur wenige Optionen und schlechte Ergebnisse, einschließlich fehlender dauerhafter kompletter Reaktionen.

Die offene, einarmige Phase-1/2-Studie TRANSCEND CLL 004 war die erste zulassungsrelevante multizentrische Studie zur Bewertung einer CAR-T-Zelltherapie bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer CLL oder SLL. Die CR-Rate in Verbindung mit der Breyanzi-Behandlung betrug 20% (95% CI: 11,1-31,8). Bei den Patienten, die eine CR erreichten, war die mediane Dauer des Ansprechens zum Zeitpunkt des Datenschnittes nicht erreicht (95% KI: 15 Monate-NR).

Unter allen Respondern (ORR = 45%; 95% CI: 32,3-57,5) betrug die mediane Dauer des Ansprechens 35,3 Monate (95% CI: 12,4-NR). Bei den Patienten, die mit Breyanzi behandelt wurden und eine CR erreichten, wurden hohe Raten von Minimal Residual Disease (MRD)-Negativität beobachtet, mit einer MRD-Negativitätsrate von 100% im Blut (95% CI: 75,3-100) und 92,3% im Knochenmark (95% CI: 64-99,8). Bei den 89 Patienten in der Studie, die mit Breyanzi behandelt wurden, war das Auftreten von Zytokinfreisetzungssyndromen (CRS) und neurologischen Ereignissen (NEs) meist geringfügig.

CRS jeglichen Grades traten bei 83% der Patienten auf, wobei CRS des Grades 3 bei 9% der Patienten auftrat. Es wurden keine CRS-Ereignisse des Grades 4/5 gemeldet. NE beliebigen Grades wurden bei 46% der Patienten gemeldet, wobei NE des Grades 3 bei 20% der Patienten und ein Fall von NE des Grades 4 gemeldet wurden.

Es wurden keine NEs des Grades 5 gemeldet. Bristol Myers Squibb bietet verschiedene Programme und Ressourcen an, um auf die Bedürfnisse von Patienten und Betreuern einzugehen, und bietet Unterstützung, die den Zugang zu Therapien, einschließlich Breyanzi, ermöglicht. Bristol Myers Squibb unterstützt die Behandlung von Patienten und Ärzten auch durch Cell Therapy 360, eine digitale Serviceplattform, die den Zugang zu relevanten Informationen, Herstellungs-Updates und die Unterstützung von Patienten und Betreuern optimiert.