Die Blueprint Medicines Corporation gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er empfiehlt, die derzeitige Indikation für AYVAKYT® (Avapritinib) auf eine Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellenleukämie (MCL) nach mindestens einer systemischen Therapie zu erweitern. Das Gutachten des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission geprüft, die für die Erteilung und Erweiterung von Zulassungen für Arzneimittel in der Europäischen Union zuständig ist. Mit einer endgültigen Entscheidung über den Antrag auf Erweiterung der Indikation für AYVAKYT wird bis Anfang April 2022 gerechnet. Der CHMP stützte seine Stellungnahme auf die Ergebnisse der EXPLORER-Studie der Phase 1 und der PATHFINDER-Studie der Phase 2, in denen AYVAKYT eine dauerhafte klinische Wirksamkeit bei fortgeschrittenen SM-Patienten über alle Krankheitssubtypen hinweg sowie ein allgemein gut verträgliches Sicherheitsprofil zeigte. Diese beiden Studien, an denen etwa 150 Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu vier Jahren teilnahmen und die den größten jemals berichteten Datensatz bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose umfassen, wurden kürzlich in Nature Medicine veröffentlicht. AYVAKYT (Avapritinib) ist ein Kinase-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) mit der PDGFRA D842V-Mutation zugelassen wurde. Unter dem Markennamen AYVAKIT ist das Medikament in den USA für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablen oder metastasierten GIST mit einer PDGFRA-Exon-18-Mutation, einschließlich PDGFRA-D842V-Mutationen, und für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem SM, einschließlich aggressivem SM (ASM), SM-AHN und Mastzellenleukämie (MCL), zugelassen. Außerdem ist es unter dem Markennamen AYVAKIT in Festlandchina für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem oder metastasiertem GIST mit einer PDGFRA-Exon-18-Mutation, einschließlich PDGFRA-D842V-Mutationen, und in Hongkong und Taiwan für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem oder metastasiertem GIST mit einer PDGFRA-D842V-Mutation zugelassen.