BioXcel Therapeutics, Inc. gab ein Update zu den jüngsten Entwicklungen bei seinen klinischen Programmen im Spätstadium sowie zu seinem Patentportfolio für IGALMI? (Dexmedetomidin) Sublingualfilm. Zu diesen Entwicklungen gehören die geplanten Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Erörterung der klinischen Programme TRANQUILITY und SERENITY III sowie der Erhalt von zwei Notices of Allowance (NOAs) vom U.S. Patent and Trademark Office zur Verlängerung des Patentschutzes für sublinguales Dexmedetomidin für die Anwendungsmethode.

Das Unternehmen plant, sein klinisches Studienprogramm TRANQUILITY mit der FDA zu besprechen und das Datenpaket zu erörtern, das für die Einreichung einer sNDA für die Zulassung von BXC501 zur akuten Behandlung von Unruhezuständen bei leichten bis mittelschweren Demenzpatienten mit wahrscheinlicher Alzheimer-Krankheit in betreuten Wohneinrichtungen und zu Hause erforderlich ist. Das Briefing Book, das der FDA für die Sitzung vorgelegt wurde, enthält die Ergebnisse von 11 doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien der Phasen 2 und 3, in denen die Sicherheit und Wirksamkeit von BXCL501 untersucht wurde. Von den Probanden, die verschiedene Dosen von BXCL501 erhielten, waren 273 über 60 Jahre alt und 204 über 65 Jahre alt.

Die Studien TRANQUILITY I und TRANQUILITY II waren placebokontrolliert, zeigten bei der 60-mcg-Dosis (primärer Endpunkt) einen statistisch signifikanten Unterschied zu Placebo in der Gesamtwertung der Positiven und Negativen Syndromskala - Erregungskomponente (PEC) nach zwei Stunden und wiesen keine unerwarteten Sicherheitsergebnisse auf. Die Daten von TRANQUILITY I veranlassten die FDA, BXCL501 den Status einer Breakthrough Therapy für die akute Behandlung von Unruhezuständen im Zusammenhang mit Demenz zu verleihen. Darüber hinaus waren die Wirksamkeitsergebnisse in TRANQUILITY II nach 12 Wochen bei allen behandelten Episoden vergleichbar mit denen, die nach der ersten Dosis beobachtet wurden.

Darüber hinaus waren die nach der ersten Dosis beobachteten unerwünschten Ereignisse (AEs) vergleichbar mit den AEs, die nach allen Dosen in TRANQUILITY II (443 behandelte Episoden) beobachtet wurden, und vergleichbar mit den AEs, die in der TRANQUILITY I-Studie mit Einzeldosen (100 behandelte Episoden) beobachtet wurden. Das Unternehmen wird sein SERENITY III Programm am 8. November 2023 mit der FDA besprechen und plant, das Datenpaket zu erörtern, das für die Einreichung einer sNDA zur Zulassung von BXCL501 für die akute Behandlung von Erregungszuständen im Zusammenhang mit bipolaren Störungen I und II und Schizophrenie in der häuslichen Umgebung erforderlich ist. Darüber hinaus plant das Unternehmen, die Evaluierung der 80 mcg-Dosis von BXCL501 und mehrere mögliche Protokolländerungen für die SERENITY III Teil 2-Studie zu erörtern.

Das Unternehmen hat die 80-mcg-Dosis als günstiger für die weitere Entwicklung identifiziert. Grundlage hierfür sind pharmakokinetisch-pharmakodynamische (PK-PD) Modellierungen, die auf umfangreichen Daten aus Studien beruhen, in denen die 60-mcg-Dosis von BXCL501 (die Hälfte der niedrigeren zugelassenen IGALMI?-Dosis) sowie Studien, in denen die zugelassenen 120-mcg- und 180-mcg-Dosen von IGALMI? untersucht wurden. Das primäre Ziel von Teil 2 der SERENITY III-Studie ist die Bewertung der Sicherheit (das Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen), und zu den sekundären Zielen gehören verschiedene Bewertungen der Wirksamkeit.

BioXcel Therapeutics hat vor kurzem zwei NOAs1 vom U.S. Patent and Trademark Office (USPTO) für Patentanmeldungen erhalten, die sich auf die Anwendungsmethode von sublingualem Dexmedetomidin zur Behandlung von Unruhezuständen im Zusammenhang mit bipolaren Störungen und Schizophrenie beziehen. Wenn diese Patente erteilt werden, plant das Unternehmen, sie in die Liste der von der FDA zugelassenen Arzneimittel mit therapeutischer Äquivalenzbewertung (allgemein bekannt als das Orange Book) für IGALMI? aufzunehmen. Das Unternehmen verfügt nun über vier US-Patente, die Formulierungen von Dexmedetomidin mit einer Exklusivität bis 2039 schützen und derzeit im Orange Book aufgeführt sind.

Das Unternehmen geht davon aus, dass diese beiden neuen Patente frühestens am 29. Dezember 2037 auslaufen werden, vorbehaltlich der Anpassung der Patentlaufzeit, der Verlängerung der Patentlaufzeit und der Ausschlussklauseln. Diese Patente erweitern den Umfang des geistigen Eigentums für IGALMI?

und für zukünftige potenzielle Indikationen.