BioXcel Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Untersuchung von BXCL701 in Kombination mit einem CPI zur Behandlung von Patienten mit metastasiertem kleinzelligem neuroendokrinen Prostatakrebs (SCNC) mit Progression unter Chemotherapie und ohne Anzeichen von Mikrosatelliteninstabilität als Fast Track Entwicklungsprogramm ausgewiesen hat. Die FDA vergibt den Fast-Track-Status, um die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen zu erleichtern, ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken und vielversprechende Medikamente schneller zu den Patienten zu bringen. Therapien, denen dieser Status zuerkannt wird, erhalten die Möglichkeit, häufiger mit der FDA in Kontakt zu treten, eine fortlaufende Prüfung zu durchlaufen und möglicherweise für eine beschleunigte Zulassung und eine vorrangige Prüfung in Frage zu kommen. SCNC, klassifiziert als ?kalter?

Tumor eingestuft wird, stellt eine unterversorgte, wachsende Patientenpopulation dar, wobei die Fälle aufgrund des früheren und weiter verbreiteten Einsatzes von Androgenrezeptor-Hemmern zunehmen. Die American Cancer Society schätzt, dass im Jahr 2024 in den Vereinigten Staaten 299.0101 Männer mit Prostatakrebs diagnostiziert werden, wobei etwa 20 % davon voraussichtlich zur aggressiveren metastasierenden kastrationsresistenten Form fortschreiten werden, darunter schätzungsweise 11.960 Patienten, die zu SCNC2 fortschreiten werden. BXCL701 ist ein oral einzunehmender Aktivator des angeborenen Immunsystems, der eine Entzündung in der Mikroumgebung des Tumors auslösen soll.

Zugelassene und experimentelle Immuntherapien versagen oft bei Krebserkrankungen, die ?kalt? erscheinen. Deshalb wird BXCL701 daraufhin untersucht, ob es ?kalte? Tumore ?heiß? machen kann, so dass sie für das adaptive Immunsystem besser erkennbar werden.

heiß? machen kann, so dass sie für das adaptive Immunsystem besser auffindbar werden und so die Entwicklung einer starken Immunreaktion gegen den Krebs erleichtert wird. Die präklinischen Daten von OnkosXcel Therapeutics belegen die potenzielle Synergie von BXCL701 sowohl mit den derzeitigen Checkpoint-Inhibitoren als auch mit den neuen Immuntherapien, die auf die Aktivierung von T-Zellen abzielen.

BXCL701 wird derzeit als potenzielle Therapie zur Behandlung von aggressiven Formen von Prostatakrebs und fortgeschrittenen soliden Tumoren entwickelt, die refraktär oder unempfindlich gegenüber Checkpoint-Inhibitoren sind. BXCL701 hat von der U.S. Food and Drug Administration den Orphan Drug Designation für fünf Indikationen erhalten: SCNC, akute myeloische Leukämie, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Melanom im Stadium IIb bis IV und Weichteilsarkom. Die laufende Entwicklung von BXCL701 wird durch eine klinische Datenbank mit mehr als 800 Probanden unterstützt, deren Daten vom Unternehmen selbst und von anderen gesammelt wurden.