Baudax Bio, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) seinem führenden klinischen Kandidaten TI-168 für die Behandlung von Hämophilie A mit Inhibitoren den Orphan-Drug-Status erteilt hat. TI-168 ist die FVIII-spezifische Treg-Therapie der nächsten Generation des Unternehmens, die entwickelt wurde, um Hämophilie A-Patienten mit FVIII-Inhibitoren zuverlässig und wirksam zu behandeln. Das Office of Orphan Products Development der FDA gewährt den Orphan-Status für Medikamente, die zur Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens entwickelt werden, von dem weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind.

Die Orphan Drug Designation soll den Entwicklern von Medikamenten verschiedene Vorteile bieten, um die Entwicklung neuartiger Medikamente zu unterstützen. Dazu gehören die potenzielle Marktexklusivität für sieben Jahre nach der FDA-Zulassung, die Berechtigung zur Inanspruchnahme von Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, der Erlass von Antragsgebühren, reduzierte jährliche Produktgebühren, Unterstützung bei klinischen Protokollen und die potenzielle Qualifikation für beschleunigte Entwicklungsprogramme.