AVITA Medical, Inc. gab bekannt, dass präklinische Daten erfolgreich den Nachweis des Konzepts in zwei Schlüsselbereichen der zellbasierten Gentherapie erbracht haben: Hautverjüngung und Epidermolysis bullosa. In Zusammenarbeit mit Forschern des Houston Methodist Research Institute (HMRI) zeigen präklinische Daten die erfolgreiche Regeneration der Haut durch die Kombination von AVITA Medicals proprietären Spray-On Skin Cells mit den patentierten RNA-Technologien des HMRI, um die Zellalterung umzukehren. Personalisierte Hautverjüngung auf Zellebene ist ein Bereich von großem Interesse für die Verbraucher, mit einem adressierbaren Gesamtmarkt von 15 Milliarden Dollar. Jährlich werden in den USA mehr als drei Millionen ästhetische Eingriffe vorgenommen, wobei sich etwa eine Million Menschen einer Gesichtsstraffung und -straffung unterziehen. In Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern des Gates Center for Regenerative Medicine an der University of Colorado School of Medicine zeigen präklinische Daten eine erfolgreiche Regeneration der Haut durch genveränderte Hautzellen, die die Mutation korrigieren, die mit der rezessiven dystrophen Epidermolysis bullosa verbunden ist, einer seltenen und unheilbaren Hauterkrankung, die durch Mutationen in dem Gen verursacht wird, das für Strukturproteine kodiert, was zu Hautbrüchigkeit und Blasenbildung führt. Epidermolysis bullosa kann zu chronischen Wunden und bei einigen Untertypen zu einem erhöhten Risiko für Plattenepithelkarzinome oder zum Tod führen. Es gibt keine zugelassenen heilenden Therapien, und die derzeitige Behandlung ist palliativ und konzentriert sich in erster Linie auf Schmerz- und Ernährungsmanagement, Juckreizlinderung, Wundversorgung und Verbände. Da es sich um eine Orphan-Indikation mit 25.000-50.000 Patienten in den USA handelt, liegen die derzeitigen Kosten für die palliative Versorgung schätzungsweise zwischen 200.000-$500.000 pro Jahr und Patient. Der gesamte adressierbare Markt in den USA wird auf 850 Millionen Dollar geschätzt.