Athira Pharma, Inc. präsentierte Daten, die den potenziellen therapeutischen Nutzen von ATH-1105, einem niedermolekularen positiven Modulator des neurotrophen HGF/MET-Systems, in einem präklinischen Mausmodell der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) unterstreichen. Die Ergebnisse wurden auf dem 33rd International Symposium on ALS/MND der Motor Neurone Disease Association vorgestellt. Die vorgestellten Daten unterstreichen die neuroprotektiven Wirkungen einer täglichen Behandlung mit ATH-1105 im TDP-43-Mausmodell der ALS.

Die Studienergebnisse zeigen, dass im Vergleich zu unbehandelten TDP-43-Kontrollen: Mit ATH-1105 behandelte Mäuse waren vor einem Verlust an Körpergewicht geschützt und wiesen eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion und der Koordination auf, die anhand der Zeiten für das Überqueren des Schwebebalkens, der Rotarod-Latenzzeit bis zum Sturz, der Griffstärke und der Latenzzeit bis zum Sturz im Kondziela-Screen-Test ermittelt wurden. Die mit ATH-1105 behandelten Mäuse wiesen im Verlauf der Studie signifikante Verbesserungen der Nervenfunktion auf, die anhand des zusammengesetzten Muskelaktionspotenzials (CMAP) und der Nervenleitgeschwindigkeit (NCV) gemessen wurden. Biomarker-Bewertungen von mit ATH-1105 behandelten Mäusen ergaben signifikant reduzierte Plasmaspiegel von entzündlichen Zytokinen (TNF-alpha und IL-6) und Neurofilament Light (NfL), was auf eine Verringerung der systemischen Entzündung bzw. der Neurodegeneration hindeutet.

Die Untersuchung der Histologie des Ischiasnervs zeigte, dass die mit ATH-1105 behandelten Mäuse eine signifikante Zunahme der Anzahl der Axone, größere axonale Durchmesser und normale Myelinstärken aufwiesen, was auf eine Neuroprotektion hindeutet.