Ascendis Pharma A/S gab positive Ergebnisse der ACcomplisH-Studie bekannt, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Dosis-Eskalationsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon CNP im Vergleich zu Placebo bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 2 bis 10 Jahren. TransCon CNP ist ein langwirksames Prodrug von natriuretischem Peptid vom C-Typ (CNP), das entwickelt wurde, um eine kontinuierliche CNP-Exposition in sicheren, therapeutischen Mengen über eine einzige wöchentliche subkutane Dosis zu ermöglichen. Die ACcomplisH-Studie untersuchte 57 Kinder mit Achondroplasie im Alter von 2 bis 10 Jahren, die im Verhältnis 3:1 randomisiert wurden und 52 Wochen lang entweder aufeinanderfolgende aufsteigende Dosen von TransCon CNP oder Placebo erhielten.

Alle 57 randomisierten Kinder schlossen den verblindeten Teil von ACcomplisH ab und nehmen derzeit an der Open-Label-Erweiterung (OLE) mit der Dosis von 100 µg/kg/Woche teil. Die Studie hat ihre primären Ziele erreicht und gezeigt, dass TransCon CNP in einer Dosierung von 100 µg/kg/Woche dem Placebo in Bezug auf den primären Wirksamkeitsendpunkt der AHV nach 52 Wochen überlegen war. TransCon CNP zeigte eine konsistente Dosis-Wirkungsbeziehung bei der AHV über die vier Dosisgruppen hinweg.

Die durchschnittlichen Verbesserungen der AHV bei den mit TransCon CNP behandelten Patienten waren in allen Altersgruppen über 5 Jahre konsistent, wobei eine Dosis-Wirkung festgestellt wurde. TransCon CNP in einer Dosierung von 100 µg/kg/Woche zeigte eine Überlegenheit bei der Veränderung der ACH-spezifischen Höhe SDS im Vergleich zu Placebo. TransCon CNP war im Allgemeinen sicher und gut verträglich, es gab keine Abbrüche.

Es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen (SAEs) im Zusammenhang mit der Behandlung gemeldet; zwei SAEs wurden ohne Zusammenhang gemeldet. Die Injektionen wurden im Allgemeinen gut vertragen und die Häufigkeit von Reaktionen an der Injektionsstelle (ISR) war gering: 11 leichte ISR (bei 8 Patienten) bei >2.000 Injektionen. Patienten, die =6 Monate mit 100 µg/kg/Woche in der verblindeten oder OLE-Phase behandelt wurden, zeigten ein konsistentes und anhaltendes Ansprechen mit einer durchschnittlichen AHV von 5,39 cm/Jahr (n=40).