Ascendis Pharma A/S gab bekannt, dass das Unternehmen bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Marktzulassung für TransCon PTH (Palopegteriparatid) bei erwachsenen Patienten mit Hypoparathyreoidismus eingereicht hat. TransCon PTH ist ein Prüfpräparat, das das Parathormon (PTH [1-34]) bei erwachsenen Patienten mit Hypoparathyreoidismus innerhalb von 24 Stunden wieder auf den physiologischen Spiegel bringen soll. Hypoparathyreoidismus ist eine seltene Krankheit, von der schätzungsweise 85.000-223.000 Patienten in Europa betroffen sind und die erhebliche gesundheitliche und wirtschaftliche Auswirkungen auf einzelne Patienten, Familien und die Gesellschaft hat.

Die MAA basiert auf den Daten der globalen Phase 3 PaTHway-Studie und der Phase 2 PaTH Forward-Studie mit TransCon PTH bei erwachsenen Patienten mit Hypoparathyreoidismus. Im offenen Teil der Phase-2-Studie, der Patienten einschließt, die über zwei Jahre hinaus behandelt werden, haben 57 von 59 Patienten die Behandlung fortgesetzt. Und im offenen Teil der Phase 3-Studie werden 77 von 79 Patienten weiterbehandelt, jeweils zum 30. September 2022.

In diesen Studien wurde TransCon PTH im Allgemeinen gut vertragen, es gab keine Abbrüche im Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Der Antrag des Unternehmens auf ein neues Medikament für TransCon PTH für erwachsene Patienten mit Hypoparathyreoidismus befindet sich im Priority Review bei der U.S. Food and Drug Administration, mit einem PDUFA-Zieltermin am 30. April 2023. TransCon PTH hat in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten.

Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Störung, die durch einen unzureichenden Spiegel des Parathormons (PTH) gekennzeichnet ist und zu einem niedrigen Kalzium- und erhöhten Phosphatspiegel im Blut führt. Von Hypoparathyreoidismus sind etwa 200.000 Patienten in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan betroffen. Die meisten von ihnen entwickeln die Krankheit nach einer Schädigung oder versehentlichen Entfernung der Nebenschilddrüsen während einer Schilddrüsenoperation. Die herkömmliche Therapie mit Kalziumpräparaten und aktivem Vitamin D (auch Calcitriol genannt) ist weder für die kurzfristigen Symptome noch für die langfristigen Komplikationen oder die Beeinträchtigung der Lebensqualität bei Hypoparathyreoidismus geeignet.

Zu den kurzfristigen Symptomen gehören Schwäche, schwere Muskelkrämpfe (Tetanie), abnorme Empfindungen wie Kribbeln, Brennen und Taubheit (Parästhesie), Gedächtnisverlust, beeinträchtigtes Urteilsvermögen und Kopfschmerzen. Die Patienten leiden häufig unter einer verminderten Lebensqualität. Langfristig kann diese komplexe Erkrankung das Risiko für schwerwiegende Komplikationen erhöhen, wie z. B. Kalziumablagerungen im Gehirn, in den Blutgefäßen, im Auge und in anderen Weichteilen u. a. in den Nieren, was zu einer Beeinträchtigung der Nierenfunktion führen kann. Der Hypoparathyreoidismus gehört zu den wenigen Hormonmangelzuständen, für die es keine Ersatztherapie gibt, die das fehlende Hormon auf ein physiologisches Niveau bringt.

Die herkömmliche Therapie mit hohen Dosen von Kalzium und aktivem Vitamin D kontrolliert die Krankheit nicht vollständig und bekämpft auch nicht die ihr zugrunde liegende Ursache und kann das Risiko einer Nierenerkrankung erhöhen. Patienten mit Hypoparathyreoidismus haben ein schätzungsweise 4- bis 8-fach höheres Risiko einer Nierenerkrankung im Vergleich zur gesunden Bevölkerung. Hypoparathyreoidismus wird auch mit einem 2-fach höheren Risiko für Depressionen oder bipolare Störungen in Verbindung gebracht als in der gesunden Bevölkerung.