Ascendis Pharma A/S hat ausgewählte Meilensteine des Unternehmens für 2024 und die Vision 2030, seinen strategischen Fahrplan bis 2030, vorgestellt. TransCon hGH (Lonapegsomatropin, in den USA und der EU als SKYTROFA® zugelassen) Nach positiven Topline-Ergebnissen der Phase-3-Studie foresiGHt bei Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen (GHD) planen wir, im zweiten Quartal 2024 einen ergänzenden Zulassungsantrag für Biologika bei der FDA einzureichen. Topline-Ergebnisse der Phase-2-Studie beim Turner-Syndrom werden für das vierte Quartal 2024 erwartet. Erreichen der wertmäßigen Marktführerschaft in den USA im Jahr 2023. Der vorläufige ungeprüfte Umsatz von SKYTROFA für das vierte Quartal 2023 wird voraussichtlich etwa 64 Millionen Pfund betragen. Für das Gesamtjahr 2024 wird ein SKYTROFA-Umsatz von 320 bis 340 Millionen Pfund erwartet (basierend auf den durchschnittlichen Wechselkursen des Jahres 2023). TransCon PTH: (Palopegteriparatid, in der EU als YORVIPATH® zugelassen). Erste Markteinführung in Deutschland für Januar 2024 geplant, wobei die bestehende kommerzielle Infrastruktur des Unternehmens genutzt wird. Die behördliche Prüfung durch die FDA für die Behandlung erwachsener Patienten mit Hypoparathyreoidismus wird fortgesetzt. Der PDUFA-Termin (Prescription Drug User Fee Act) ist für den 14. Mai 2024 vorgesehen; im Falle der Zulassung ist die Markteinführung in den USA für das dritte Quartal 2024 geplant. TransCon CNP: (Navepegritid), Die Behandlung mit TransCon CNP in einer Dosierung von 100 mg/kg/Woche über ein Jahr bei allen 57 Kindern mit Achondroplasie (Alter 2 bis 10 Jahre) im Rahmen von ACcomplisH zeigte ein Wachstum, das mit den Ergebnissen aus der Verblindungsphase übereinstimmte, und erzielte Verbesserungen bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und den Auswirkungen der Krankheit, die mit dem SF-10 und dem Achondroplasia Child Experience Measure bewertet wurden. Im dritten Quartal 2023 wurde ein Antrag auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) für eine Studie mit Kleinkindern (Alter 0-2 Jahre) eingereicht. Topline-Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten ApproaCH-Studie werden im vierten Quartal 2024 erwartet.
Im vierten Quartal 2024 planen wir, bei der FDA einen Antrag auf ein neues Medikament für Kinder mit Achondroplasie (Alter 2-11 Jahre) einzureichen. Topline-Daten der Woche 26 aus der COACH-Studie (TransCon hGH/TransCon CNP-Kombination) im vierten Quartal 2024 erwartet. Im vierten Quartal 2024 planen wir die Einreichung eines Zulassungsantrags für ein neues Arzneimittel (Investigational New Drug) oder ähnliches bei Erwachsenen mit Achondroplasie. Globale kommerzielle Präsenz im Bereich Endokrinologie Seltene Krankheiten Im vierten Quartal 2023 haben wir mit Teijin Limited eine exklusive Lizenzvereinbarung für TransCon hGH, TransCon PTH und TransCon CNP in Japan abgeschlossen. Phase 3 PaTHway Japan-Studie für TransCon PTH abgeschlossen und Phase 3 riGHt-Studie für TransCon hGH vollständig rekrutiert. VISEN's TransCon hGH Phase 3 und TransCon CNP Phase 2 Studien in China abgeschlossen. Ausweitung der globalen Reichweite durch exklusive Verkaufs- und Vertriebsvereinbarungen mit geographischen Marktführern auf den internationalen Märkten. Bislang wurden drei regionale Vereinbarungen unterzeichnet: Specialised Therapeutics Asia Pte Ltd, Er-Kim und Vector Pharma FZCO. Onkologie: Im vierten Quartal 2024 erwarten wir den Abschluss der Rekrutierung für BelieveIT-201, eine Phase-2-Studie bei fortgeschrittenem Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Halsbereich (HNSCC). Planen Sie, im vierten Quartal 2024 ein klinisches Update zum Phase-2-Teil der indikationsspezifischen Dosisausweitungskohorten der IL-Believe-Studie zu geben. Ophthalmologie: Gründung von Ophthalmology NewCo, finanziert durch institutionelle Investoren, voraussichtlich im ersten Quartal 2024. Finanzielle Aktualisierung und Ausblick auf Basis der aktuellen Pläne: Vorläufige ungeprüfte Barmittel, Barmitteläquivalente und marktgängige Wertpapiere zum 31. Dezember 2023 von ~?400 Millionen. Erwartet für das Gesamtjahr 2024 SKYTROFA-Umsätze in Höhe von 320 bis 340 Millionen Pfund (basierend auf durchschnittlichen Wechselkursen für 2023). Aktualisierung der YORVIPATH-Einnahmen im Laufe des Jahres 2024 erwartet. Erwarten Sie für 2024 Gesamtbetriebskosten (SG&A und F&E) in Höhe von ca. 600 Millionen Pfund. Erwarten Sie einen ausgeglichenen operativen Cashflow auf vierteljährlicher Basis bis Ende 2024. Vision 2030: Ascendis Pharma?s 2025?2030 Strategic Roadmap Erreichen Sie Blockbuster-Status für mehrere Produkte und erweitern Sie unseren Motor für zukünftige Innovationen. Das führende Unternehmen für Endokrinologie bei seltenen Krankheiten sein: Erreichen des Blockbuster-Status (>$1 Mrd.) für TransCon PTH, TransCon hGH und TransCon CNP durch weltweite Vermarktung, Führend bei Wachstumsstörungen und Hypoparathyreoidismus, Verfolgung der klinischen Bedingungen, innovatives Lebenszyklusmanagement und ergänzende Patientenangebote, Erweiterung der Pipeline mit Blockbuster-Produktchancen in der Endokrinologie für seltene Krankheiten, Wertschöpfung in weiteren Therapiegebieten durch innovative Geschäftsmodelle, Erlangung einer beschleunigten Zulassung in der Onkologie mit laufenden Zulassungsstudien, Verfolgung der TransCon-Produktchancen in >$5B Indikationen, Maximierung der Wertschöpfung dieser Produktchancen durch Zusammenarbeit mit Marktführern in therapeutischen Bereichen, Differenzierung durch Ascendis Fundamentals: Übertreffen Sie mit dem Produktinnovationsalgorithmus von Ascendis die Benchmarks der Branche in der Arzneimittelentwicklung.
Behalten Sie Ihre Unabhängigkeit als profitables Biopharma durch schlanke und flexible Arbeitsweisen.