Arcturus Therapeutics Holdings Inc. gab bekannt, dass es zur Jahresmitte Updates für ARCT-810, ein mRNA-Therapeutikum zur Behandlung von Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, und ARCT-032, ein inhalatives mRNA-Therapeutikum zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), veröffentlicht. ARCT-810 (OTC-Mangel) Update: Die doppelblinde Phase-2-Studie mit ARCT-810 in der EU und Großbritannien hat die Rekrutierung von acht (8) Probanden, darunter Jugendliche und Erwachsene, in der Dosisstufe 0,3 mg/kg abgeschlossen. Die Teilnehmer dieser Gruppe werden im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhalten 6 Dosen ARCT-810 oder Placebo, die alle 14 Tage verabreicht werden.

Die Behandlung und die Nachbeobachtung laufen weiter, wobei die Sicherheits- und vollständigen Biomarkerdaten im Laufe dieses Jahres erwartet werden. ARCT-810 erweitert das klinische Programm des Unternehmens in den USA durch die Aufnahme von Patienten mit einer schwereren Erkrankung. Das Patientenscreening hat begonnen und das Unternehmen geht davon aus, dass das klinische Phase-2-Programm in den Vereinigten Staaten abgeschlossen wird.

Weitere Einzelheiten über die Ausweitung der US-Studie und Zwischenergebnisse werden im Laufe des Jahres bekannt gegeben. ARCT-032 (CF) Update: Das Unternehmen plant, in den nächsten 60 Tagen einen IND-Antrag für eine Phase-2-Studie mit ARCT-032 in mehrfacher aufsteigender Dosierung einzureichen, die darauf abzielt, eine sichere und wirksame Dosis bei Teilnehmern der Klasse I (Null) und anderen CF-Teilnehmern zu ermitteln, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren. Diese Studie wird durch Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit unterstützt, die an gesunden Freiwilligen (N = 32) und in der laufenden Phase-1b-Studie mit zwei Verabreichungen erhoben wurden.

Bisher wurden bei keinem Teilnehmer der klinischen Studie schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) beobachtet. Innerhalb des Zieldosisbereichs der geplanten Phase-2-Studie wurden keine fiebrigen Reaktionen beobachtet. Die Phase-1b-Studie läuft und der siebte und letzte Teilnehmer soll demnächst verabreicht werden.

Von den insgesamt sieben CF-Teilnehmern in Phase 1b erhalten sechs eine CFTR-Modulator-Behandlung, während ein Proband Mutationen der Klasse I aufweist und daher nicht von der Modulator-Therapie profitiert. Der CF-Teilnehmer der Klasse I hatte zu Beginn der Behandlung eine niedrige Lungenfunktion (ppFEV1 unter 50 %) und zeigte am Tag 8 nach zwei gut verträglichen Verabreichungen eine Verbesserung des ppFEV1 um 4 %, ohne dass es zu fiebrigen Reaktionen kam.