AB Science SA gab bekannt, dass das Unternehmen von der französischen Arzneimittelbehörde ANSM die Genehmigung erhalten hat, eine Phase-III-Studie (AB20009) zur Bewertung von Masitinib bei Patienten mit primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS) oder nicht aktiver sekundär progredienter Multipler Sklerose (nSPMS) einzuleiten. Die Studie AB20009 trägt den Titel Eine 96-wöchige, prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit einer Dosistitration von Masitinib auf 4,5 mg/kg/Tag gegenüber Placebo bei der Behandlung von Patienten mit primär progredienter oder sekundär progredienter Multipler Sklerose ohne Rückfall. In die Studie werden 800 Patienten aus zahlreichen Studienzentren aufgenommen, deren EDSS-Score (Expanded Disability Status Scale) zwischen 3,0 und 6,0 liegt und die keine T1-Gadolinium-anreichernden Hirnläsionen aufweisen, die mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen wurden. Das primäre Ziel der Studie besteht darin, die Wirkung von Masitinib auf die Zeit bis zum bestätigten Fortschreiten der Behinderung zu untersuchen, wobei ein Fortschreiten als Verschlechterung um 1 Punkt definiert ist, wenn der EDSS-Basiswert =5,5 ist, oder um 0,5, wenn der Basiswert >5,5 ist, und zwar von der Randomisierung bis zur Woche 96. Diese Bestätigungsstudie folgt auf den erfolgreichen Abschluss einer ersten Phase-2B/3-Studie (AB07002) bei primär progredienter (PPMS) und nicht aktiver sekundär progredienter (nSPMS) Multipler Sklerose. Die Ergebnisse dieser Studie wurden auf der 8. Tagung des Joint Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) (MSVirtual2020) vorgestellt. Die Studie erreichte ihren primären Analyseendpunkt und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung der kumulativen Veränderung des EDSS mit Masitinib 4,5 mg/kg/Tag (p=0,0256). Dieser Behandlungseffekt war für PPMS und nSPMS konsistent. Darüber hinaus verringerte Masitinib das Risiko einer ersten Behinderungsprogression signifikant um 42 % und das Risiko einer bestätigten (3 Monate) Behinderungsprogression um 37 %. Masitinib verringerte auch signifikant das Risiko, einen EDSS-Score von 7,0 zu erreichen, was einer so schweren Behinderung entspricht, dass der Patient auf einen Rollstuhl angewiesen ist (p=0,0093). Multiple Sklerose ist eine Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems, von der in Frankreich mehr als 100 000 Menschen betroffen sind und für die es bisher keine endgültige Behandlung gibt. Sie ist durch einen fortschreitenden Abbau der Nervenzellen des zentralen Nervensystems durch das Immunsystem des Patienten gekennzeichnet und tritt in zwei Hauptformen auf. Die schubförmig-remittierende Form ist durch Rückfälle der Krankheit gekennzeichnet. Während dieser Schübe treten bei den Patienten neue Symptome auf oder es kommt zu einer Verschlimmerung der bereits vorhandenen Symptome. Auf diese Schübe folgen in der Regel Erholungsphasen von unterschiedlicher Länge, nach denen einige Symptome fortbestehen können. Die schubförmig-remittierenden Formen der Multiplen Sklerose sind meist mit Funktionsstörungen der adaptiven Immunität (B- und T-Zellen) verbunden. Die progrediente Form ist durch eine ständige und regelmäßige Verschlechterung der Krankheitssymptome gekennzeichnet, ohne dass es zu einem ausgeprägten Rückfall oder einer Phase der Erholung kommt. Die Häufigkeit des Auftretens schwerer, behindernder und irreversibler Behinderungen ist bei den progressiven Formen der Krankheit viel höher als bei den schubförmig remittierenden Formen. Es hat sich gezeigt, dass bei der progressiven Multiplen Sklerose angeborene Immunzellen wie Makrophagen, Mikroglia oder Mastzellen wahrscheinlich eine wichtige Rolle spielen.