Zynerba Pharmaceuticals, Inc. präsentiert einen mündlichen Podiumsvortrag auf der Jahrestagung der International Society for Autism Research (INSAR 2022), die vom 11. bis 14. Mai 2022 in Austin, TX, sowohl persönlich als auch virtuell stattfindet. Die Präsentation mit dem Titel “Long-Term Safety and Sustained Efficacy of ZYN002 Cannabidiol Transdermal Gel in Children and Adolescents with Fragile X Syndrome (ZYN2-CL-017),” umfasst Daten von 240 Patienten und zeigt die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Zygel bei Kindern und Jugendlichen mit FXS. Die Studie umfasst Patienten, die aus zwei abgeschlossenen Studien mit Zygel in die Studie aufgenommen wurden: CONNECT-FX, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, und FAB-C, die erste offene Phase-2-Studie bei FXS.

Die Wirksamkeitsdaten wurden über einen Behandlungszeitraum von 15 Monaten ausgewertet und zeigten Verbesserungen in den beiden ABC-CFXS-Subskalen Soziale Vermeidung und Reizbarkeit. Patienten mit vollständiger Methylierung ihres FMR1-Gens, die CONNECT-FX abschlossen und mit der primären Wirksamkeitspopulation in der laufenden Bestätigungsstudie RECONNECT übereinstimmten, erreichten und behielten klinisch bedeutsame Veränderungen in der ABC-CFXS-Sozialvermeidung und zeigten ähnliche Verbesserungen in den ABC-CFXS-Subskalenwerten für Reizbarkeit. Diese Ergebnisse unterstützen die Verbesserungen, die für RECONNECT vorgenommen wurden.

Zygel wurde von den Patienten gut vertragen, mit einer medianen Anwendungsdauer von 16 Monaten (Spanne 21 Tage bis 38 Monate). Unerwünschte Ereignisse, die möglicherweise mit Zygel zusammenhängen, wurden bei 12,9% der Patienten gemeldet. Am häufigsten wurden bei 6,7% der Patienten Schmerzen an der Applikationsstelle gemeldet, die schnell abklangen und in der Mehrzahl der Fälle leicht waren.