IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX reicht neue Patentanmeldung zur Behandlung chronischer
Nierenerkrankungen ein

CALGARY, ALBERTA, den 3. Januar 2024 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen in der späten klinischen Phase,
das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender
Nierenerkrankungen konzentriert, gibt die Einreichung einer neuen Patentanmeldung für die
Behandlung chronischer Nierenerkrankungen (CKD) bekannt. Mit diesem Patent sollen neue Entdeckungen
und Strategien für die Behandlung von Personen mit unterschiedlicher Einschränkung der
Nierenfunktion im Rahmen einer CKD geschützt werden. Vor allem beschreibt dieses Patent mit dem
Titel Oral and Sublingual Formulations of Xanthine Oxidase Inhibitors and Methods of Treating
Disease (Orale und sublinguale Formulierungen von Xanthinoxidasehemmern und Methoden der
Krankheitsbehandlung) neue Formulierungen und Methoden für eine sicherere und wirksamere
Anwendung von Xanthinoxidasehemmern (XOI) bei CKD, insbesondere bei der autosomal-dominanten
polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD), bei diabetischer Nephropathie (DN), IgA-Nephropathie,
Lupusnephritis und fokaler segmentaler Glomerulosklerose. 

Die positiven Topline-Ergebnisse aus der klinischen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von
XRX-OXY-101 (die Studie), über die im ersten Quartal 2023 berichtet wurde, dienten der
Charakterisierung der Pharmakokinetik von XORLOTM, der firmeneigenen Formulierung zur oralen
Verabreichung von Oxypurinol. Die Ergebnisse der Studie belegen, dass XORLOTM von den 88 Probanden,
die das Medikament erhielten, gut vertragen wurde. Während der Untersuchung des Arzneimittels
in den verschiedenen verwendeten Dosierungsschemata kam es zu keinerlei Sicherheitsbedenken. Die
Ergebnisse fielen insgesamt sehr positiv aus und erbrachten den Nachweis für (i) eine
erhebliche Steigerung der Bioverfügbarkeit von Oxypurinol bei Verabreichung der Formulierung
XORLOTM; (ii) eine deutlich erhöhte Dosisproportionalität im Vergleich zu nicht
formuliertem Oxypurinol; (iii) ein Mehrfachdosierungsschema, mit dem therapeutische Zielwerte
erreicht wurden. Einfacher ausgedrückt: eine deutlich erhöhte frühzeitige orale
Aufnahme von XORLOTM sowie erhöhte zirkulierende Konzentrationen von Oxypurinol, die notwendig
sind, um die Produktion von Harnsäure im gewünschten therapeutischen Bereich zu hemmen und
dadurch das Fortschreiten einer CKD zu verlangsamen. Jedes dieser Ergebnisse liefert essentielle
Daten, um exakte Dosierungsempfehlungen für die bevorstehenden Zulassungsstudien bei Personen
mit einer fortschreitenden Erkrankung der Niere aufgrund einer autosomal-dominanten polyzystischen
Nierenerkrankung (ADPKD) sowie anderen Ursachen für eine CKD zu ermöglichen. 

Dr. Allen Davidoff, der CEO von XORTX, erklärt: Die in diesem Jahr veröffentlichte
Bridging-Studie zur Pharmakokinetik lieferte eine Fülle von klinischen Daten im Hinblick auf
einen deutlichen potenziellen Nutzen der neuartigen Formulierungen, die der Arzneimittelklasse der
Xanthinoxidasehemmer angehören. Die Analyse dieses Datensatzes, die in-silico-basierte
(computersimulierte) Pharmakokinetik-Modellierung von Daten aus der klinischen Studie XRX-OXY-101
sowie weitere Innovationen haben uns ein besseres Verständnis dafür ermöglicht, wie
wir die Herausforderungen im Hinblick auf die Dosierung bei einer fortschreitenden Nierenerkrankung
angehen können. Diese Patentanmeldung soll neue Möglichkeiten beanspruchen, wie man in
Zukunft die Dosierung der Wirkstoffklasse der Xanthinoxidasehemmer verbessern und vor allem eine
noch sicherere und wirksamere Verabreichung dieser Wirkstoffklasse, einschließlich Oxypurinol,
gewährleisten kann.

Über das XRx-008-Programm

Oxypurinol ist ein Xanthinoxidasehemmer (XOI) auf Purinbasis mit wichtigen pharmakologischen
Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eignen. Zu den
pharmakologischen Attributen zählen:

1/ die Fähigkeit, eine Wirkung im Kreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären
Gewebe zu entfalten und die Produktion von Harnsäure zu hemmen und so den Mechanismus der
Schädigung und der beschleunigenden Wirkung von XO auf fortschreitende Erkrankungen
abzuschwächen. 

2/ Die von XORTX entwickelte Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, sorgt für eine deutlich
erhöhte Absorption von Oxypurinol. Oxypurinol zeichnet sich durch einen minimalen Stoffwechsel
aus und wird unverändert über die Nieren ausgeschieden. Dieser Ansatz bietet ein wirksames
und gut verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, die
darauf hindeuten, dass mit dem vom Unternehmen entwickelten XRx-008-Programm ein überlegener
Xanthinoxidasehemmer bereitgestellt werden kann, der die beschleunigte Abnahme der Nierenfunktion
bei ADPKD-Patienten mit gleichzeitig bestehender Hyperurikämie verlangsamt.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der
Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der
Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen
Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen
verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 Man geht
davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die
Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu
beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt.
In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 Für Personen mit einer
progredienten ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie
Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird
auch eine Therapie mit Pharmaka empfohlen.4 Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien
benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu
verlangsamen. 

Quellennachweis:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer viralen Infektion der Atemwege. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit von Patienten mit Nierenerkrankungen dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden
Sie unter www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

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Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen
über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk
Factors im Jahresbericht von XORTX auf Formblatt 20-F enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist (einschließlich aller
Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren
Berichten, öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den
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