Aurion Biotech gab bekannt, dass das Unternehmen den ersten kanadischen Probanden in seiner klinischen Phase 1 / 2-Studie (ABA-1, CLARA) mit AURN001, einer Zelltherapie zur Behandlung von Hornhautödemen aufgrund von Hornhautendothelfehlfunktion, behandelt hat. AURN001 ist ein kombiniertes Zelltherapieprodukt (Biologikum/Arzneimittel), das aus Neltependocel (allogene menschliche Hornhautendothelzellen [CECs]) und Y-27632 (ein Inhibitor der Rho-assoziierten, coiled-coil-enthaltenden Proteinkinase [ROCK]) besteht. AURN001 soll als einmalige, intrakamerale Injektion in das Auge verabreicht werden.

Bei der klinischen Studie der Phase 1 /2 handelt es sich um eine prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelt maskierte, parallele, zelluläre Dosisfindungsstudie bei Patienten mit Hornhautödemen, die auf eine Hornhautendothelfehlfunktion zurückzuführen sind. Die Studie wird drei verschiedene Dosierungen von Neltependocel in Kombination mit Y-27632 untersuchen. Ungefähr 100 Probanden werden an Standorten in den USA und in Kanada randomisiert. Diese Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AURN001 bei der Behandlung von Hornhautödemen infolge einer Hornhautdysfunktion untersuchen.

Der primäre Endpunkt ist der Prozentsatz der Probanden, die nach 6 Monaten 3 Zeilen Sehkraft gewinnen. Das Hornhautödem infolge einer Endothelfehlfunktion ist eine sehbedrohende und schwächende Erkrankung, von der Millionen von Menschen auf der ganzen Welt betroffen sind. Wenn Hornhautendothelzellen absterben oder sich abbauen, können sie sich nicht regenerieren.

Unbehandelt kann der Verlust von Hornhautendothelzellen zu einem Hornhautödem (Schwellung) und zum Verlust des Sehvermögens führen. Obwohl Hornhauttransplantationen wirksam sind, haben diese Verfahren - PKP/DMEK/DSAEK - auch Nachteile, wie z.B. ein begrenztes Angebot an Spenderorganen. Die Transplantation erfordert einen Vorrat an Spenderhornhäuten im Verhältnis 1:1 (eine gesunde Spenderhornhaut für jedes erkrankte Auge). Es wird jedoch geschätzt, dass nur eine Spenderhornhaut für jeweils 70 erkrankte Augen zur Verfügung steht.

Außerdem müssen die Patienten nach der Operation bis zu drei Tage lang flach auf dem Rücken liegen, damit das Transplantat am Stroma der Hornhaut haften kann.