Vor Biopharma Inc. gab VBP101 bekannt, seine multizentrische, offene Phase 1/2a-Studie mit trem-cel (ehemals VOR33) bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML). Diese Daten wurden von Guenther Koehne, MD, PhD, stellvertretender Direktor und Leiter der Abteilung für Blut- und Knochenmarkstransplantation und hämatologische Onkologie am Miami Cancer Institute von Baptist Health South Florida in einer Posterpräsentation auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2023 in Frankfurt, Deutschland, vorgestellt. Wie bereits berichtet, blieb die Anzahl der Neutrophilen und Blutplättchen bei Patient 1, der mehrere Mylotarg-Dosen von 0,5 mg/m2 erhielt, erhalten, was auf einen Schutz vor der durch Mylotarg verursachten Hämatotoxizität hindeutet.

Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) für VCAR33ALLO genehmigt hat. Dabei handelt es sich um eine T-Zell-Therapie, die von allogenen gesunden Spendern stammt und einen chimären Antigenrezeptor (CAR) verwendet, der spezifisch an CD33 bindet. Trem-cel soll in der klinischen Studie VBP301 untersucht werden, die sich auf Patienten konzentriert, die nach einer allogenen Stammzelltransplantation einen Rückfall erlitten haben, wobei T-Zellen, die vom ursprünglichen Spender gewonnen wurden, als Ausgangsmaterial für das Arzneimittel verwendet werden. VBP101 ist eine multizentrische, offene Phase 1/2a-Studie mit Trem-cel (VOR33) bei Teilnehmern mit AML, die sich einer allogenen HCT mit menschlichem Leukozytenantigen (HLA) unterziehen.

Trem-cel ist ein allogenes CRISPR/Cas9-genom-editiertes Therapieprodukt aus hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC), denen das CD33-Protein fehlt.