Vertex Pharmaceuticals Incorporated gab bekannt, dass die saudische Lebens- und Arzneimittelbehörde (SFDA) die Marktzulassung für CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), eine gentechnisch veränderte CRISPR/Cas9-Therapie, für die Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) erteilt hat. CASGEVY ist für die Behandlung von Menschen mit SCD oder TDT im Alter von 12 Jahren und älter zugelassen.

Das Königreich Saudi-Arabien hat eine der höchsten Prävalenzraten von SCD und TDT in der Welt, mit Tausenden von Patienten, die mit diesen genetischen Blutkrankheiten leben. Das Ministry of National Guard Health Affairs (MNGHA) ist das erste autorisierte Behandlungszentrum (ATC) in Saudi-Arabien. Vertex arbeitet daran, weitere Krankenhäuser als ATCs zu qualifizieren, um CASGEVY zu den Patienten zu bringen, darunter das King Faisal Specialist Hospital (KFSH).

Um einen schnellen Zugang zu CASGEVY zu ermöglichen, arbeitet Vertex daran, die Aufnahme in die Krankenhausformulare sicherzustellen, um die Kostenerstattung so schnell wie möglich zu unterstützen.