Vertex Pharmaceuticals Incorporated hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), eine CRISPR/Cas9-gen-editierte Zelltherapie, für die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen hat. Die Verabreichung von CASGEVY erfordert Erfahrung in der Stammzelltransplantation. Daher arbeitet Vertex mit erfahrenen Krankenhäusern zusammen, um ein Netzwerk von unabhängig betriebenen, autorisierten Behandlungszentren (ATCs) in den gesamten USA aufzubauen, die CASGEVY den Patienten anbieten.

Alle neun in den USA aktivierten ATCs sind in der Lage, CASGEVY für berechtigte Patienten mit TDT und Sichelzellkrankheit (SCD) anzubieten. Weitere ATCs werden in den kommenden Wochen aktiviert werden. Eine vollständige Liste der ATCs finden Sie unter CASGEVY.com.