Vertex Pharmaceuticals Incorporated gab bekannt, dass der Zulassungsantrag (New Drug Submission, NDS) für Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) von Health Canada zur vorrangigen Prüfung für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie (SCD) mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen (VOCs) und für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) angenommen worden ist. Die NDS wird Teil einer abgestimmten Prüfung mit den Organisationen für Health Technology Assessment (HTA), der Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) und dem Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) in Quebec sein. Mit der Prioritätsprüfung wird die herkömmliche Prüfungszeit von 300 Tagen auf 180 Tage verkürzt.

Die NDS stützt sich auf die Ergebnisse der laufenden Phase-3-Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 sowie auf eine laufende Langzeit-Follow-up-Studie CLIMB-131.