Veloxis Pharmaceuticals gab die Verabreichung des ersten Patienten durch seinen Partner Xenikos im Rahmen einer globalen zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie [NCT04934670] bekannt, in der T-Guard(R) im Vergleich zu Ruxolitinib für die Behandlung von Patienten mit steroidrefraktärer akuter Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (SR-aGVHD) des Grades III oder IV nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (allo-HSCT) untersucht wird. T-Guard wird derzeit von Xenikos B.V. entwickelt, einem privaten Biotechnologieunternehmen, das innovative Immuntherapien zur Behandlung von Patienten mit schweren Immunerkrankungen und Abstoßungsreaktionen nach Transplantationen entwickelt. Im September 2021 sicherte sich Xenikos eine Wandelanleihe in Höhe von 40 Mio. EUR, bestehend aus zwei gleichen Tranchen von 20 Mio. EUR, unter der Führung von Veloxis Pharmaceuticals und mit Beteiligung der bestehenden Investoren Medicxi, RA Capital Management, Oost NL und Sanquinnovate.

Im Zusammenhang mit der Finanzierung hat Veloxis zwei aufeinanderfolgende Kaufoptionen zur Übernahme des Unternehmens erhalten. Xenikos erzielte eine Einigung mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA), der European Medicines Agency (EMA) und der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) über das Design dieser globalen, zulassungsrelevanten, randomisierten Phase-3-Studie, in die 246 Patienten aufgenommen werden sollen und die darauf abzielt, die Überlegenheit von T-Guard im Vergleich zu Ruxolitinib bei der Behandlung von Grad III oder IV SR-aGVHD zu testen. Die Studie wird an 75 Transplantationszentren in den USA und Europa durchgeführt und wird in Zusammenarbeit mit dem Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) durchgeführt.

Die Patienten werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten entweder T-Guard oder Ruxolitinib. Die Teilnehmer in der T-Guard-Gruppe erhalten eine einwöchige Behandlung mit T-Guard in Form einer vierstündigen Infusion jeden zweiten Tag. Jede Dosis besteht aus 4mg/m(2) Körperoberfläche (BSA).

Die Teilnehmer im Ruxolitinib-Arm erhalten zweimal täglich 10 mg Ruxolitinib über einen Zeitraum von mindestens 56 Tagen. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Rate des vollständigen Ansprechens (CR) am Tag 28, die ein wichtiges Surrogat für das Langzeitüberleben bei Patienten mit SR-aGVHD ist. Zu den wichtigsten sekundären Zielen gehören das Gesamtüberleben an den Tagen 60, 90, 180 und 365, die Dauer des vollständigen Ansprechens (CR), die Zeit bis zum CR, die Gesamtansprechrate an den Tagen 14, 28 und 56, das GVHD-freie Überleben, das Auftreten von Infektionen und die Sicherheit.