Tyra Biosciences kündigt Fda Orphan Drug Designation für Tyra-300 zur Behandlung von Achondroplasie an
Am 01. August 2023 um 14:03 Uhr
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Tyra Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) seinem führenden Programm für Präzisionsmedizin, TYRA-300, zur Behandlung von Achondroplasie den Orphan Drug Designation (ODD) erteilt hat. Das Office of Orphan Products Development der FDA erteilt den Orphan-Status für Medikamente und Biologika, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten und Zuständen bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet bestimmte Vorteile, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien und die Befreiung von bestimmten Nutzungsgebühren zur Unterstützung der klinischen Entwicklung sowie das Potenzial für eine bis zu siebenjährige Marktexklusivität in den USA bei Zulassung. TYRA-300 wird in einer multizentrischen, offenen klinischen Phase 1/2 Studie, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors), untersucht.
Bei Skelettdysplasien hat TYRA-300 positive präklinische Ergebnisse gezeigt und das Unternehmen geht davon aus, dass es 2024 einen IND-Antrag für den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie bei pädiatrischer Achondroplasie stellen wird.
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Tyra Biosciences, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Entwicklung von Präzisionsmedikamenten, die auf große Chancen in der Biologie des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) abzielen. Seine hauseigene Plattform für Präzisionsmedizin, SNAP, ermöglicht ein schnelles und präzises Design von Medikamenten durch iterative molekulare SNAPshots, die helfen, genetische Veränderungen vorherzusagen, die eine erworbene Resistenz gegen bestehende Therapien verursachen. Das Unternehmen konzentriert sich zunächst auf die Anwendung der beschleunigten Entdeckung von niedermolekularen Wirkstoffen zur Entwicklung von Therapien in der zielgerichteten Onkologie und bei genetisch definierten Krankheiten. Der führende Produktkandidat TYRA-300 ist ein oral einzunehmender, FGFR3-selektiver Inhibitor, der in einer internationalen, multizentrischen, offenen klinischen Phase-1-Studie (SURF301) untersucht wird. Der zweite onkologische Produktkandidat, TYRA-200, ist ein oral zu verabreichender FGFR1/2/3-Inhibitor, der gegen aktivierende FGFR2-Genveränderungen und klinisch wichtige molekulare Brems- und Gatekeeper-Resistenzmutationen wirksam ist.