Tyra Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) TYRA-300, einem selektiven oralen FGFR3-Inhibitor, den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (Rare Pediatric Disease, RPD) für die Behandlung von Achondroplasie erteilt hat.Achondroplasie ist die häufigste Form des Zwergwuchses mit begrenzten therapeutischen Möglichkeiten. Menschen, die mit Achondroplasie leben, können schwere skelettale Komplikationen wie Foramen magnum und Spinalkanalstenose, Hydrocephalus und Schlafapnoe erleiden. Eine spezifische DNA-Mutation in FGFR3 verursacht schätzungsweise 99% der Achondroplasie. TYRA plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 bei der FDA einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (Investigational New Drug Application, IND) einzureichen, um eine randomisierte klinische Phase-2-Studie mit mehreren Dosis-Kohorten von TYRA-300 für Kinder mit Achondroplasie zu beginnen.Der RPD-Status (Rare Pediatric Disease) wird von der FDA für Prüfmedikamente und Biologika zur Behandlung von schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten vergeben, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind oder bei denen keine vernünftige Erwartung besteht, dass die Kosten für die Entwicklung und Bereitstellung des Medikaments oder Biologikums in den USA für die betreffende Krankheit oder den betreffenden Zustand durch den Verkauf in den USA gedeckt werden können, und bei denen die schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Manifestationen hauptsächlich Personen unter 18 Jahren betreffen.

Wenn ein neuer Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für TYRA-300 zur Behandlung von Achondroplasie von der FDA genehmigt wird, einschließlich pädiatrischer Populationen, hat TYRA möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher, der eingelöst werden kann, um eine vorrangige Prüfung für jeden nachfolgenden Zulassungsantrag zu erhalten, oder es kann verkauft oder übertragen werden. Die FDA hat dieses Programm eingeführt, um die Entwicklung neuer Medikamente zur Behandlung seltener pädiatrischer Krankheiten zu fördern. TYRA-300 ist das führende Präzisionsmedizin-Programm des Unternehmens, das auf der hauseigenen SNÅP-Plattform basiert.

TYRA-300 ist ein oral einzunehmender, selektiver FGFR3-Inhibitor, der derzeit für die Behandlung von Krebs und Skelettdysplasien, einschließlich Achondroplasie, entwickelt wird. In der Onkologie wird TYRA-300 in einer multizentrischen, offenen klinischen Phase 1/2 Studie, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors), untersucht. SURF301 (NCT05544552) wurde konzipiert, um die optimale MTD und die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von TYRA-300 zu bestimmen sowie die vorläufige Antitumoraktivität von TYRA-300 zu bewerten.

In SURF301 werden derzeit Erwachsene mit fortgeschrittenem Urothelkarzinom und anderen soliden Tumoren mit FGFR3-Genveränderungen aufgenommen. Bei Skelettdysplasien hat TYRA-300 positive präklinische Ergebnisse gezeigt, und das Unternehmen geht davon aus, dass es in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 einen IND-Antrag für den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie bei pädiatrischer Achondroplasie stellen wird. TYRA-300 hat von der FDA den Orphan Drug Designation und Rare Pediatric Designation für die Behandlung von Achondroplasie erhalten.