TransCode Therapeutics, Inc. meldete den erfolgreichen Abschluss einer präklinischen Studie, die vier unabhängige Wiederholungen mit seinem führenden therapeutischen Kandidaten TTX-MC138 bei Pankreas-Adenokarzinom (PDAC) umfasste. Die Studie zeigte, dass TTX-MC138 in Tiermodellen gegen metastasierenden Bauchspeicheldrüsenkrebs (Stadium IV) wirksam war. Für Patienten mit metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs (Stadium IV) gibt es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten, die über eine palliative Behandlung hinausgehen.

Im Rahmen der Studie wurde TTX-MC138 wöchentlich in Tiere injiziert, die menschliche Bauchspeicheldrüsentumore trugen. Die Behandlung wurde nach dem Auftreten der Tumore eingeleitet und 8 Wochen lang fortgesetzt. Unbehandelte Tiere und Tiere, die mit dem Standard-Chemotherapeutikum Gemcitabin behandelt wurden, dienten als Kontrollen.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass 38% der mit TTX-MC138 behandelten Tiere am Ende der Studie Anzeichen von Metastasen aufwiesen, während 90% der unbehandelten Tiere und 77% der mit Gemcitabin behandelten Tiere Metastasen hatten. Die Studie zeigte, dass TTX-MC138 die Metastasenlast im Vergleich zu unbehandelten Tieren um 50% und im Vergleich zu mit Gemcitabin behandelten Tieren um 39% reduzierte. Die Aktivierung des Ziels wurde durch Messung der Expression des Ziels, miRNA-10b, im Tumorgewebe nachgewiesen.

TTX-MC138, das über die proprietäre TTX-Plattform von TransCode verabreicht wurde, löschte das miR-10b-Target in den Tumoren fast vollständig (99,98%) aus und beeinflusste erfolgreich mehrere nachgeschaltete Onkogene, von denen viele derzeit mit bestehenden Medikamenten nicht bekämpft werden können, die aber mit TTX-MC138 potenziell therapeutische Ziele sein könnten. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass diese Ergebnisse, die über frühere In-vitro-Beobachtungen hinausgehen, die Wirkung von TTX-MC138 auf miR-10b in Tumoren bestätigen. Darüber hinaus glaubt das Unternehmen, dass diese Ergebnisse die Wirksamkeit seiner TTX-Plattform für die systemische Verabreichung von RNA-basierten Therapeutika in soliden Tumoren unterstreichen.