Taysha Gene Therapies, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. FDA die Fast Track Designation für TSHA-102 bei Rett-Syndrom erteilt hat
Am 24. August 2023 um 14:00 Uhr
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Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA TSHA-102 die Fast Track Designation (FTD) erteilt hat. TSHA-102 ist eine selbstkomplementäre, intrathekal verabreichte AAV9-Gentransfertherapie, die sich in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom befindet. TSHA-102 nutzt die neuartige miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE)-Technologie, die darauf ausgelegt ist, die MECP2-Konzentration im ZNS zellweise zu regulieren, ohne das Risiko einer Überexpression. Die FTD soll dazu beitragen, dass Behandlungen schneller zu den Patienten gelangen, indem sie die Entwicklung und Prüfung von Therapien, die das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf für eine schwere oder lebensbedrohliche Erkrankung zu decken, erleichtert und beschleunigt.
Zu den Vorteilen der FTD für die Programme gehören frühzeitige und häufige Interaktionen mit der FDA während des klinischen Entwicklungsprozesses. Wenn relevante Kriterien erfüllt sind, kann die FDA auch Teile eines Zulassungsantrags prüfen, bevor der Sponsor den vollständigen Antrag einreicht. TSHA-102 wird derzeit in der Phase 1/2-Studie REVEAL für Erwachsene in Kanada untersucht. Die US-amerikanische FDA hat den IND-Antrag für TSHA-102 bei pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom genehmigt, und das Unternehmen erwartet die Verabreichung der Dosis an den ersten pädiatrischen Patienten im ersten Quartal 2024.
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Taysha Gene Therapies Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert. Das führende klinische Programm des Unternehmens, TSHA-102, befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung. Das Unternehmen untersucht TSHA-102 in der klinischen Studie REVEALPhase I/II bei Jugendlichen und Erwachsenen. Dabei handelt es sich um eine offene, randomisierte, multizentrische Studie zur Dosissteigerung und -erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Rett-Syndrom untersucht wird. Das Unternehmen hat die weltweiten Rechte an einem in der klinischen Phase befindlichen, intrathekal verabreichten AAV9-Gentherapieprogramm, TSHA-120, für die Behandlung der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN) erworben. Die Europäische Kommission hat TSHA-120 für die Behandlung von GAN den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden verliehen.